Tumori solidi in adulti e bambini – Approvato in Europa larotrectinib. Primo farmaco con indicazione agnostica, indipendentemente dall’istotipo tumorale
“La Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione, nell’Unione Europea, del trattamento oncologico di precisione larotrectinib. Il farmaco è indicato per il trattamento di tumori solidi caratterizzati da fusione genica del recettore della tirosin chinasi neurotrofica NTRK, in pazienti adulti o pediatrici con malattia localmente avanzata, metastatica o per i quali la resezione chirurgica comporterebbe morbidità grave, e che non hanno opzioni di trattamento soddisfacenti
Primo nella classe degli inibitori orali di TRK indicato per il trattamento dei tumori caratterizzati da fusione genica di NTRK, larotrectinib è il primo trattamento a ricevere indicazione agnostica nell’Unione Europea.
Il farmaco ha mostrato risposte significative e durature nei pazienti adulti e pediatrici con tumori caratterizzati da fusione genica TRK, inclusi i tumori del Sistema Nervoso Centrale (CNS). È già approvato negli Stati Uniti, in Brasile e in Canada.
“Questa in Unione Europea è la prima approvazione ‘agnostica’, cioè senza indicazione di istotipo del tumore. Si tratta di una nuova terapia utile agli ammalati di tumore e da oggi i medici nei paesi europei hanno ora la possibilità di sostituire l’approccio terapeutico basato sull’istotipo con una terapia oncologica di precisione guidata esclusivamente dal difetto molecolare e che consiste nella terapia dei tumori con una caratteristica fusione genica TRK – forme rare che colpiscono sia i bambini che gli adulti e che si presentano con frequenza variabile in molti istotipi tumorali – afferma Salvatore Siena, Professore Ordinario di Oncologia Medica dell’Università di Milano nell’Ospedale Niguarda di Milano e pioniere delle terapie anti-NTRK -. Le terapie esistenti comunemente utilizzate per il trattamento dei pazienti con tumori caratterizzati da fusione genica TRK, come la chemioterapia o l’immunoterapia, non sempre si sono dimostrate efficaci, e possono avere effetti indesiderati gravi. Con larotrectinib abbiamo osservato risposte rapide, con beneficio clinico rilevante e durature nel tempo con un profilo di sicurezza consistente e gestibile nei pazienti con tumori caratterizzati da fusione genica TRK, e ciò si verifica indipendentemente dall’età del paziente e dalla sede del tumore”.
L’approvazione di larotrectinib da parte di Ema si basa sui dati di 102 pazienti (di cui 93 dalla popolazione di analisi primaria e 9 con tumori primitivi del sistema nervoso centrale), inclusi negli studi di fase I in adulti, NAVIGATE di fase II in adulti e adolescenti e SCOUT di fase I/II in pazienti pediatrici. I risultati dell’analisi primaria (n=93) hanno confermato un tasso di risposta globale (ORR) del 72% (95% CI: 62,81), che includeva un tasso di risposte complete (CR) del 16% e di risposte parziali (PR) del 55%. In un’ulteriore analisi che includeva i pazienti con tumori primitivi del Sistema Nervoso Centrale (CNS), la ORR globale è risultata del 67% (95% IC: 57-76) che comprendeva il 15% di CR e il 51% di PR. Nel gruppo in analisi di 102 pazienti, la durata mediana della risposta e la sopravvivenza mediana libera da progressione non sono state raggiunte al momento dell’analisi. Le risposte variavano da 1,6+ mesi a 38,7+ mesi e il 75% dei pazienti ha mostrato una risposta della durata uguale o superiore a 12 mesi. A un anno dall’inizio della terapia, l’88% dei 93 pazienti (95% CI: 81,95) era ancora vivo. La sicurezza di larotrectinib è stata valutata in 125 pazienti con una fusione del gene di NTRK. Larotrectinib ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, con la maggior parte degli eventi avversi di grado 1 o 2. Solo il 3% dei pazienti ha dovuto interrompere la terapia per il sopraggiungere di eventi avversi al trattamento…”
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Fonte: “Oncologia, larotrectinib approvato in Europa. Primo farmaco con indicazione agnostica, indipendentemente dall’istotipo tumorale”, PHARMASTAR
