Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare, approvato in Europa volanesorsen
“La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione condizionata alla commercializzazione a volanesorsen in aggiunta alla dieta in pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, in cui la risposta alla dieta e alla terapia con abbassamento dei trigliceridi è stata inadeguata
Volanesorsen è un farmaco oligonucleotidico antisenso studiato per ridurre la produzione della apolipoproteina CIII (o ApoC-III) che regola i trigliceridi plasmatici, sotto forma di una siringa preriempita monouso per iniezione sottocutanea in auto-somministrazione.
Progettato da Ionis Pharmaceuticals e sviluppato insieme alla consociata Akcea Therapeutics, sarà disponibile con marchio Waylivra. Come parte dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, le due compagnie condurranno uno studio di sicurezza post-autorizzazione non interventistico basato su un registro.
«Volanesorsen è l’unico trattamento approvato per le persone con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS, Familial Chylomicronemia Syndrome) e rappresenta un evento fondamentale per la comunità FCS. Siamo molto grati ai pazienti e ai medici di tutto il mondo che hanno partecipato ai nostri studi clinici», ha dichiarato il Ceo di Akcea Paula Soteropoulos. «Abbiamo in programma di lanciare il farmaco in Germania quest’anno e in altri paesi europei nel 2020».
«È il nostro terzo farmaco approvato in poco più di due anni» ha commentato Brett Monia, responsabile operativo di Ionis. «La nostra tecnologia antisenso altamente efficiente ha le potenzialità per trattare ciò che sembra intrattabile, dato che punta con precisione alla causa principale della malattia. E la FCS è un esempio delle patologie che può affrontare».
Un disturbo ultra-raro
La sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) è una malattia debilitante ultra-rara che può cambiare la vita di chi ne è affetto. È causata dalla compromissione della funzione dell’enzima lipoproteina lipasi (Lpl) ed è caratterizzata da una grave ipertrigliceridemia (>880 mg/dl o 10 mmol/l) e dal rischio di pancreatite acuta imprevedibile e potenzialmente fatale. Si stima che al mondo siano 3-5mila le persone che vivono con la malattia, 1000 delle quali solo in Europa.
A causa della limitata funzione della Lpl, le persone affette dalla sindrome non riescono a degradare i chilomicroni, particelle di lipoproteine composte al 90% da trigliceridi. Oltre alla pancreatite, i pazienti sono a rischio di complicanze croniche a causa di danni permanenti agli organi, tra cui pancreatite cronica e diabete pancreatogenico…”
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Fonte: “Approvato in Europa volanesorsen per la rara sindrome da chilomicronemia familiare”, PHARMASTAR
