Malattie rare – Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva le capsule di tafamidis per i danni cardiaci
“L’Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall’amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall’Fda per l’ATTR-CM
I prodotti approvati dall’Fda sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che è a base di tafamidis meglumine e Vyndamax (61 mg, da assumere in mono somministrazione giornaliera) che è a base di tafamids acido libero. Vyndaqel e Vyndamax hanno lo stesso principio attivo, tafamidis, ma non sono sostituibili da milligrammo a milligrammo e le dosi raccomandate sono diverse.
“L’amiloidosi transtiretino-mediata è una malattia rara, debilitante e spesso fatale”, ha detto Norman Stockbridge, direttore della divisione dei farmaci cardiovascolari e renali del Center for Drug Evaluation and Research dell’Fda. “I trattamenti che stiamo approvando oggi sono un importante progresso nel trattamento della cardiomiopatia causata dall’amiloidosi transtiretino-mediata”.
L’approvazione di tafamidis è stata concessa a FoldRx, una controllata di Pfizer. Il farmaco sarà messo in commercio al costo di 225mila dollari per anno di terapia.
Attualmente altri due farmaci sono approvati per l’amiloidosi da trastiretina ma per ora unicamente per i danni neurologici della malattia. I farmaci già approvati sono Onpattro di Alnylam e Tegsedi di Ionis.
L’efficacia di tafamidis nel trattamento di ATTR-CM è stata dimostrata nello studio ATTR-ACT presentato lo sorso anno a Monaco di Baviera in occasione del congresso ESC 2018 e pubblicato in contemporanea sul New England Journal of Medicine…”
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Fonte: “Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci”, PHARMASTAR
