Malattie rare – Emofilia B, la terapia genica (AMT-061) fornisce ottimi risultati in Fase II
“Il candidato alla terapia genica per l’emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti. E’ anche stato arruolato il primo paziente nello studio di Fase III denominato Hope-B
AMT-061, il suo candidato alla terapia genica per l’emofilia B, ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valtazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti.
Forse ancora più importante, AMT-061 ha superato il suo più vicino rivale, il fidanacogene elaparvovec di Pfizer e Spark Therapeutics. All’inizio di questa settimana, Uniqure ha comunicato che è stato trattato il primo paziente nello studio di Fase III Hope-B, mentre Pfizer non ha ancora iniziato la somministrazione del farmaco nel suo studio di fase III e si trova ancora nella fase di lead-in. Hope-B è uno studio internazionale che arruolerà 50 pazienti con emofilia B.
In borsa, i titolo della società biotech olandese ha ottenuto un incremento del 7% nelle contrattazioni pre-mercato a seguito delle notizie. Il titolo è aumentato di circa il 50% dalla pubblicazione dei dati di sei settimane su AMT-061.
Best in class?
L’amministratore delegato di Uniqure, Matt Kapusta, in una conference call ha dichiarato che, oltre a raggiungere il mercato per primo, AMT-061 potrebbe anche essere il migliore della classe. I dati pubblicati finora – con l’avvertenza che solo una manciata di pazienti sono stati trattati con AMT-061 – sembrano sostenere questa tesi…”
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Fonte: “Terapia genica dell’emofilia B, stupisce il farmaco di UniQure che entra in Fase III”, PHARMASTAR
