9 Nov 2018
Malattie rare – Distrofia miotonica di tipo 1, risultati clinici positivi in uno studio di Fase II per clinici positivi per ‘AMO-02’
La casa farmaceutica AMO Pharma sta conducendo a Newcastle un trial clinico negli adolescenti e negli adulti affetti dalla forma congenita di distrofia miotonica di tipo 1 (CDM). 
Il farmaco utilizzato in questo trial è il Tideglusib (AMO-02), un antagonista della proteina GSK3β, una molecola che sembra essere maggiormente attiva nei pazienti CDM e che potrebbe essere la causa di alcune manifestazioni cliniche di questi pazienti, specialmente a carico del sistema nervoso centrale.
Per leggere la news originale:
Fonte: “Distrofia miotonica di tipo 1, dati clinici positivi per il farmaco AMO-02”, OMAR
