Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, Commissione Europea approva ‘blinatumomab’ per i pazienti pediatrici
“La Commissione Europea ha approvato l’estensione di indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, recidivante o refrattaria, positiva per CD19, negativa per il cromosoma Philadelphia, in recidiva dopo aver ricevuto almeno due precedenti terapie o in recidiva dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche
L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase I/II ‘205, uno studio multicentrico, in aperto, a singolo braccio che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di BLINCYTO nei pazienti pediatrici con LLA da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria.
“Da oggi, i genitori dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta sanno di poter contare su un’arma in più nella lotta a questa patologia e questa estensione d’indicazione costituisce una grande notizia per mamme e papà di bambini che dovessero aver bisogno del blinatumomab” – ha spiegato il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma.
“Fin da subito, abbiamo apprezzato l’efficacia di questo anticorpo monoclonale sugli oltre 100 bimbi trattati fino ad oggi e l’innovatività del suo meccanismo d’azione. Il farmaco, che ci aiuta ad incrementare sempre più la percentuale di cura dei piccoli pazienti affetti da LLA, rappresenta uno dei successi più straordinari e importanti dell’immunoterapia. Oggi siamo in grado di guarire circa l’80-85% dei nostri pazienti con leucemia linfoblastica acuta, ma grazie a questa nuova opportunità terapeutica l’auspicio è di aumentare questa percentuale e avvicinarci il prima possibile alle tre cifre”.
La LLA è un tumore del sangue e del midollo osseo a rapida evoluzione, che insorge sia negli adulti sia nei bambini. Si stima che ogni anno in Europa 5.000 bambini ricevano una diagnosi di LLA…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab per i pazienti pediatrici”, PHARMASTAR
