Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna (EPN), FDA accetta Revisione di Priorità di ‘ALXN1210’

L’US Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di licenza di Alexion Pharmaceuticals, Inc per la Revisione di Priorità per ALXN1210 per il trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH), una rara, acquisita, vita malattia minacciosa del sangue. 

Come parte di una revisione rapida di 8 mesi anziché della revisione standard di 12 mesi dopo l’utilizzo da parte di Alexion di un buono per la Revisione di Priorità della malattia rara, la FDA ha fissato la data del 18 febbraio 2019 per la Legge sulla tassa sulla prescrizione dei farmaci (PDUFA).

Un inibitore C5 a lunga durata d’azione, ALXN1210 agisce ostacolando la proteina C5 nella fase terminale del meccanismo di azione a cascata del complemento; questa parte del sistema immunitario del corpo svolge un ruolo centrale in molte malattie rare quando attivato in modo incontrollato. Se approvato, ALXN1210 sarà il primo e unico inibitore del complemento a lunga durata per i pazienti con questa malattia cronica, progressiva e ultra-rara.

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Fonte: “FDA Accepts Priority Review of ALXN1210 As a Treatment for PNH”, Rare Disease Report

Tratto da: https://www.raredr.com/news/fda-accepts-priority-review-of-alxn1210-as-a-treatment-for-pnh