Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, concessa designazione di farmaco orfano a ‘ASLAN003’
La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano all’ASLAN003 di ASLAN Pharmaceuticals per il trattamento della Leucemia mieloide acuta (LMA). 
ASLAN003 è un potente inibitore, attivo per via orale, della diidroorotato deidrogenasi umana (DHODH) che ha il potenziale per essere ‘first-in-class’ nell’AML, in accordo alla fase clinica dell’azienda biofarmaceutica.
Poiché l’inibizione di DHODH riduce il pool intracellulare di pirimidine e contribuisce a livelli più bassi di adenosina trifosfato, questa azione porta all’induzione del soppressore tumorale p53, che a livelli elevati può scatenare l’apoptosi o la morte cellulare programmata.
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Fonte: “Orphan Drug Designation Granted to ASLAN003 for Acute Myeloid Leukemia Treatment”, Rare Disease Report
