Malattie rare – Demenza frontotemporale (DFT), concessa designazione di farmaco orfano ad ‘AL001’
L’8 agosto 2018 mattina la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso una designazione di farmaco orfano ad AL001 di Alector, un anticorpo monoclonale umano ricombinante, per il trattamento di tutti i pazienti con Demenza frontotemporale (FTD). 
“L’FTD è causata in parte da un sistema immunitario cerebrale disfunzionale e AL001 è uno dei nostri farmaci di immuno-neurologia progettati per riparare quel sistema immunitario al fine di ottenere un beneficio terapeutico”, ha dichiarato Arnon Rosenthal, PhD, chief executive officer di Alector, in una dichiarazione recente: “Riteniamo che il nostro approccio immuno-neurologico possa avere potenzialmente un impatto tanto maggiore sui disturbi cerebrali come i farmaci immuno-oncologici hanno avuto sui pazienti oncologici”.
AL001 è un anticorpo monoclonale umano progettato per aumentare i livelli della progranulina nel cervello per produrre un effetto terapeutico, dove la progranulina è un fattore di modulazione immunitaria secreto che, se mutato, porta alla demenza frontotemporale.
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: “Frontotemporal Dementia Treatment, AL001, Granted an Orphan Drug Designation”, Rare Disease Report
