Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Sarepta Therapeutics annuncia momentanea sospensione Trial di fase 1/2a di terapia genica
“Sarepta Therapeutics ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che la FDA ha notificato una sospensione clinica per la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne.
La sospensione è dovuta ad un lotto di terapia genica che è risultato al di fuori dei criteri di specifica di produzione, le cui analisi però non indicano rischi per la sicurezza. È già stato sviluppato un piano di azione da sottomettere al FDA per risolvere al più presto la sospensione, e Sarepta non prevede che vi saranno ritardi sulla programmazione di sviluppo clinico della terapia sperimentale.
Sarepta Therapeutics annuncia che la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è stata sospesa a causa di un lotto di produzione fuori specifica; non sono stati osservati rischi per la sicurezza
– Il lotto è risultato al di fuori dei criteri di specifica di produzione a causa della presenza di tracce di frammenti di DNA corrispondenti a materiale plasmidico grezzo per uso di ricerca proveniente da produttori terzi
– Il frammento è stato completamente caratterizzato; test preliminari e analisi non indicano rischi per la sicurezza
– Sarà soggetta alla revisione della FDA per un piano d’azione correttivo, che includerà l’uso di plasmidi GMP (Good Manufacturing Practice) per tutti i futuri lotti di produzione
– La tempistica che prevede l’avvio di somministrazione nei pazienti in un trial registrativo entro la fine del 2018 è confermata..”
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Fonte: “Sarepta Therapeutics Annuncia Una Momentanea Sospensione Del Trial Di Fase 1/2a Di Terapia Genica Per La Duchenne”, Parent Project
