Malattie rare – SLA e SMA, nuove informazioni sui meccanismi alla loro origine
“Uno studio realizzato dall’Irccs Santa Lucia e dal Sanford Burnham Prebys Institute ha messo a fuoco il ruolo delle cellule Fap, che possono essere utili anche come marcatori
La scoperta è mirata a combattere le malattie neurodegenerative. Perché si è scoperto che ci sono cellule buone che diventano cattive, all’improvviso. Si chiamano Fap (Fibro-adipogenic-progenitors) e sono loro che agiscono con i muscoli, prima in maniera positiva, ma poi con la loro attività finiscono con il generare malattie come la Sla e la Sma, la Sclerosi laterale amiotrofica e l’Atrofia muscolare spinale.
Farmaci per prevenire
Nei muscoli denervati le Fap avviano la produzione di intereuchina 6 (il6) che una citochina pro-infiammatoria che attiva il fattore di trascrizione denominato Stat3 e tutti e due generano un processo che porta all distruzione del muscolo. In una ricerca finanziata anche dal nostro ministero della Salute, due equipe insieme a Roma e in California, a San Diego, l’Irccs Santa Lucia e il Sanford Burnham Prebys Medical Research Institute hanno provato a interrompere questo fenomeno con farmaci capaci di bloccare l’attività di Il6 e STAT3, riuscendo a prevenire atrofia e fibrosi in modelli di denervazione traumatica acuta del muscolo e durante la progressione della SLA in uno studio su modelli animali e tessuti umani.
Bio marcatori
Le Fap possono rappresentare anche dei biomarcatori utili per segnalare il momento in cui la Sla e le altre malattie passano da una fase di latenza clinica alla fase sintomatica…”
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Fonte: “Nuove informazioni sui meccanismi all’origine della Sla e della Sma”, CORRIERE DELLA SERA / NEUROSCIENZE