Malattie rare – Sclerosi sistemica diffusa cutanea (dcSSc), dati promettenti in Fase 2 per ‘lenabasum’
“Lenabasum, agonista selettivo del recettore dei cannabinoidi di tipo 2, ha mantenuto efficacia e sicurezza in pazienti con sclerosi sistemica diffusa cutanea (dcSSc) nella fase di estensione in aperto di un trial di Fase II sul suo impiego. Queste le conclusioni di uno studio presentato nel corso della prima giornata di lavori del congresso EULAR, in corso ad Amsterdam
Che cosa è la sclerosi sistemica?
La SSc è una malattia autoimmunitaria rara ma molto grave che colpisce quasi 30 persone per milione ogni anno. E’ responsabile dell’ispessimento e della tumefazione della cute, come pure di dolore articolare, problemi digestivi, malattia polmonare e, in alcuni casi, anche problemi a carico del sistema cardiaco e renale.
La forma diffusa cutanea è ancora più rara, colpendo una persona su 4 affetta da sclerosi, ed è legata a danno precoce degli organi interni, come pure a ispessimento doloroso della cute che peggiora molto velocemente. Solo la metà delle persone con diagnosi di dcSSc ha un’aspettativa di vita dai 10 anni in su.
La terapia farmacologica della dcSSc è molto limitata, e prevede in qualche caso l’impiego di farmaci immunosuppressori (steroidi orali, micofenolato, MTX e ciclofosfamide), utilizzati per controllare l’attività di malattia. La loro efficacia, peraltro, è limitata e gravata da effetti collaterali di non poco conto, come le infezioni.
Che cosa è Lenabasum?
Lenabasum è un agonista selettivo del recettore dei cannabinoidi di tipo 2, che attiva la risoluzione delle risposte del sistema immunitario innato nell’uomo e riduce l’infiammazione e la fibrosi in modelli animali di Ssc. Il farmaco sperimentale è una piccola molecola sintetica, non immuno-soppressiva, da assumere per via orale, messa a punto da Corbus Pharmaceuticals Holdings, una compagnia biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuovi agenti terapeutici per il trattamento di malattie rare, croniche e di affezioni serie di natura infiammatoria e fibrotica.
La sicurezza e tollerabilità di lenabasum è stata documentata nella dsSSc in un trial clinico di fase 2 (2), Lo stesso studio ha dimostrato che le variazioni osservate di espressione genica erano consistenti con gli effetti biologici di lenabasum su pathway rilevanti per la Ssc.
Quali sono stati i risultati di efficacia nella fase in aperto dello studio di fase 2 sull’impiego di lenabasum nella dcSSc?
Trentasei pazienti che avevano completato lo studio di fase 2 sopra citato sono stati reclutati in una fase di estensione in aperto del trial, che prevedeva l’assunzione di lenabasum al dosaggio di 20 mg bis die.
I risultati hanno suggerito un miglioramento di alcuni outcome di efficacia misurati sia all’inizio del trial (fase in doppio cieco) che nella fase di estensione in aperto. Nello specifico, nei 25 pazienti che hanno completato un anno nella fase di estensione in aperto, il miglioramento medio dall’inizio del trial ha visto un incremento percentuale del punteggio ACR CRISS (Indice di risposta combinato per la sclerosi sistemica) del 56%.
I ricercatori hanno anche osservato una riduzione del punteggio cutaneo modificato di Rodnan (punteggio ecografico utile per valutare coinvolgimento cutaneo), dell’indice di disabilità (HAQ-DI), del punteggio PGA (valutazione globale del paziente fatta dal medico) e del punteggio al questionario 5-D Itch (utile per la valutazione del prurito) pari, rispettivamente, a 8,6, 0,14, 0,9 e 2,3 punti…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Sclerosi sistemica diffusa cutanea, dati promettenti in Fase 2 per lenabasum #EULAR2018”, PHARMASTAR
