Malattie rare – Congresso mondiale emofilia, ruolo dei long-acting nella personalizzazione della terapia

“I farmaci ricombinanti long-acting per il trattamento dell’emofilia funzionali in sotto-popolazioni anziane e nei giovani sportivi. Se ne è parlato in occasione del congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (Wfh)

Devono essere le esigenze di ogni singolo paziente a guidare lo specialista nella scelta della terapia più adeguata per quel tipo di paziente. Nel caso dell’emofilia, le terapie ricombinanti long-acting rappresentano una valida scelta per i pazienti più anziani con difficoltà di accesso venoso o complicanze dovute all’artopatia, che potrebbero beneficiare di una riduzione della frequenza delle infusioni, e per il paziente più giovane che vuole aumentare i propri livelli di attività fisica e richiede una maggiore protezione dalle emorragie.

Questo il tema centrale dell’intervento di Maria Elisa Mancuso, Fondazione Irccs Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, al congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (Wfh) tenutosi a Glasgow, in Scozia.

“Rispondere alle esigenze del paziente dovrebbe essere uno dei principali fattori nella scelta della terapia. L’ottimizzazione della terapia può garantire risultati migliori per il paziente, riducendo l’incidenza di emorragie, il peso della terapia e consentendo al paziente di condurre una vita normale”, afferma l’esperta, durante il simposio sponsorizzato da Csl Behring che ha coinvolto esperti relatori per discutere dei criteri che guidano la personalizzazione della terapia di profilassi nella pratica clinica.

Benché la ricerca abbia fatto numerosi progressi nello sviluppo di nuovi approcci per migliorare la qualità di vita dei pazienti con emofilia, al momento sono ancora presenti numerosi bisogni insoddisfatti. Queste esigenze possono variare enormemente fra diverse tipologie di pazienti. Sebbene i prodotti più recenti siano in grado di affrontare molte di queste esigenze insoddisfatte, è fondamentale saper gestire le aspettative dei pazienti in merito alla terapia, educandoli sull’uso di questi nuovi fattori.

A questo scopo Csl Behring ha sviluppato Afstyla (rVIII-SingleChain), il primo rFVIII a catena singola, e Idelvion (rIX-FP) , Fix della coagulazione ricombinante fuso con albumina ricombinate, per il trattamento e la profilassi degli eventi emorragici dei pazienti affetti rispettivamente da emofilia A e B…”

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Fonte: “Congresso mondiale emofilia. Ruolo dei long-actingnella personalizzalizzazione della terapia”, Quotidiano sanità

Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=62536