Malattie rare – Trombocitopenia immune, buon controllo malattia con ‘eltrombopag’
“Pazienti adulti con trombocitopenia immune cronica o persistente trattati con eltrombopag hanno mantenuto una conta piastrinica ideale e ottenuto una riduzione dei tassi di sanguinamento. Lo evidenziano i dati di efficacia a lungo termine dello studio EXTEND, pubblicati di recente sulla rivista Blood
“I dati confermano la validità di eltrombopag come opzione terapeutica importante che, aumentando spesso la conta piastrinica, ha ridotto in modo significativo i tassi di sanguinamento e ridotto la necessità di terapie concomitanti in alcuni pazienti con trombocitopenia immune cronica/persistente” afferma James B. Bussel, professore emerito di pediatria presso la Weill Cornell Medicine di New York, in un comunicato stampa. “Con queste informazioni, i medici possono ottimizzare meglio la gestione a lungo termine della malattia per i pazienti appropriati che convivono con questa malattia cronica”.
Il trattamento per la trombocitopenia immune viene personalizzato in base alla conta piastrinica e alla frequenza dei sanguinamenti. Eltrombopag, un recettore della trombopoietina attivo per via orale, è approvato per i pazienti di età superiore a un anno.
Studi precedenti controllati con placebo della durata di 6 settimane e 6 mesi hanno dimostrato che eltrombopag ha ridotto i sanguinamenti e aumentato le piastrine fino all’80% dei pazienti affetti da trombocitopenia trattati in precedenza. Tuttavia, il farmaco può avere effetti collaterali gravi.
Nello studio EXTEND, un’estensione in aperto di quattro studi in cui si è testato eltrombopag per il trattamento della trombocitopenia immune, si sono valutate la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del farmaco.
I ricercatori hanno arruolato 302 pazienti affetti da trombocitopenia diagnosticata da almeno 6 mesi, che avevano mostrato una risposta insufficiente ad almeno una terapia precedente e avevano una conta piastrinica inferiore a 30 × 109/l…”
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Fonte: “Trombocitopenia immune, buon controllo della malattia con eltrombopag”, PHARMASTAR
