Malattie rare – Linfoma diffuso a grandi cellule B, via libera Fda a nuova indicazione per ’tisagenlecleucel’
“La Food and Drug Administration (Fda) ha detto sì a un ampliamento delle indicazioni di tisagenlecleucel, le CAR T-cells anti-CD19 sviluppate da Novartis, in modo da includere il trattamento di pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivato o refrattario
L’approvazione si applica all’impiego di tisagenlecleucel in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma a cellule B di alto grado o linfoma diffuso a grandi cellule B derivante da un linfoma follicolare, già trattati con almeno due linee di terapia sistemica.
Il prodotto, sviluppato da Novartis in collaborazione con l’Università della Pennsylvania e commercializzato con il marchio Kymriah, non è indicato per il trattamento dei pazienti con linfoma primitivo del sistema nervoso centrale.
Il via libera alla nuova indicazione si basa sui risultati dello studio di fase II JULIET, il primo studio multicentrico globale su tisagenlecleucel per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato/refrattario. L’analisi di efficacia, condotta su 68 pazienti, ha mostrato una percentuale di risposta complessiva del 50% (IC al 95% 38% -62%), una percentuale di risposta completa del 32% e una percentuale di risposta parziale del 18%. La durata mediana della risposta non è stata raggiunta.
“L’obiettivo di tisagenlecleucel è quello di fornire ai medici una terapia che ha mostrato di portare a risposte durature nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario, una popolazione di pazienti che ha subito diversi cicli di chemioterapia, con molti pazienti sottoposti senza successo al trapianto di cellule staminali” ha dichiarato in un comunicato l’autore principale dello studio, Stephen J. Schuster, della Penn’s Perelman School of Medicine e direttore del Lymphoma Program presso l’Abramson Cancer Center di Philadelphia.
“Con questa approvazione, i medici ora hanno un’opzione terapeutica significativa che può far raggiungere e mantenere una risposta sostenuta senza ricorrere al trapianto di cellule staminali, con un profilo di sicurezza consistente” ha aggiunto il professore…”
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Fonte: “Via libera Fda a nuova indicazione per tisagenlecleucel: il linfoma diffuso a grandi cellule B”, PHARMASTAR
