Alzheimer – Si studiano farmaci diretti contro la proteina tau
“AbbVie ha siglato un accordo per utilizzare una tecnologia con vettore virale adeno-associato (AAV) sviluppata dalla società di terapia genica Voyager Therapeutics, per lo sviluppo di terapie anticorpali dirette contro la proteina tau per il trattamento del morbo di Alzheimer e altre condizioni neurodegenerative
«AbbVie è focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per affrontare la crisi della sanità pubblica presentata dall’Alzheimer e da altre malattie neurodegenerative», ha dichiarato Jim Sullivan, vicepresidente della scoperta farmaceutica di AbbVie. «La piattaforma di anticorpi vettorizzati Voyager presenta un approccio innovativo per affrontare le sfide nel trattamento dei disturbi neurologici associati alla somministrazione di terapie biologiche. Questa collaborazione ha il potenziale per rispondere alle esigenze dei pazienti che vivono in condizioni come il morbo di Alzheimer, la paralisi sopranucleare progressiva e la demenza frontotemporale».
AAV è la sigla “virus adeno-associati” ed è una tecnologia che consiste nell’impiego di un piccolo virus non patogeno, a cui viene associato un frammento genetico, per trasportare il gene funzionale nella cellula; il virus funge così da vettore genico e ha la potenzialità di poter “infettare” in modo innocuo una grande varietà di cellule.
I termini dell’accordo
Nell’ambito dell’accordo, Voyager riceverà un pagamento in contanti anticipato di $ 69 mln e fino a $ 155 mln in potenziali pagamenti preclinici e di opzione sulla Fase 1. Inoltre, Voyager ha diritto a ricevere fino a $ 895 mln a raggiungimento di obiettivi di sviluppo e normativi per ogni anticorpo tau vettorizzato, e potrà ricevere royalties sulle vendite nette di qualsiasi prodotto.
Come parte della collaborazione, Voyager sarà responsabile della ricerca preclinica e dello sviluppo della Fase 1, mentre AbbVie guiderà ulteriori sviluppi se eserciterà la sua opzione. AbbVie si assumerà la responsabilità per la commercializzazione di eventuali terapie sviluppate per la malattia di Alzheimer e altre patologia dipendenti dalla proteina tau, mentre Voyager manterrà un’opzione per condividere la responsabilità finanziaria per lo sviluppo clinico in cambio di percentuali più elevate di royalty.
La proteina Tau e l’Alzheimer
La funzione normale della proteina è di stabilizzare i microtubuli, strutture intracellulari che sono parte del sistema necessario per il trasporto di molecole dal corpo del neurone fino alle sinapsi.
Nel cervello dei malati di Alzheimer, la proteina tau viene modificata in modo che, invece di adempiere alle sue funzioni normali, formi filamenti che si accumulano in grovigli, danneggiando le cellule nervose…”
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Fonte: “Alzheimer, AbbVie e Voyager Therapeutics studiano farmaci diretti contro la proteina tau”, PHARMASTAR
