Mucopolisaccaridosi tipo 7 (MPS VII) – La FDA approva il trattamento con ‘Mepsevii’
Un comunicato stampa pubblicato sul sito della FDA annuncia l’approvazione di Mepsevii come primo trattamento autorizzato per pazienti pediatrici e adulti affetti da mucopolisaccaridosi tipo 7 (MPS VII), una sindrome metabolica ereditaria. Il trattamento ha dato risultati promettenti nei pazienti, soprattutto in termini di miglioramento della deambulazione, durante la sperimentazione clinica durata 164 settimane. Mepsevii ha ottenuto la designazione ″fast track″, una procedura che accelera lo sviluppo di farmaci per il trattamento di patologie gravi e potenzialmente in grado di dare risposta a necessità non ancora soddisfatte. Il trattamento ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e la ″rare paediatric disease priority″ (priorità per patologia pediatrica rara), un incentivo che mira a incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci per malattie pediatriche rare.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-26-gennaio-2018.html
