Amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) – Ema accetta di esaminare domanda di immissione al commercio di ‘patisiran’
“L’Ema ha accettato e iniziato ad esaminare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di patisiran, una terapia sperimentale che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference, per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR)
A patisiran era stata precedentemente concessa una valutazione accelerata da parte dell’Ema, il che potrebbe ridurre il tempo di valutazione dell’agenzia europea da 210 a 150 giorni.
Come funziona patisiran
Patisiran è una terapia basata sull’RNAi mirata alla transtiretina (TTR), somministrata per via endovenosa. È studiato per prendere di mira e silenziare l’RNA messaggero specifico, bloccando la produzione di proteina TTR prima che si formi. Ciò può aiutare ad eliminare i depositi di amiloide TTR nei tessuti periferici e a ripristinare potenzialmente la funzione di questi tessuti.
Cos’è l’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
L’amiloidosi ereditaria mediata dalla TTR (hATTR) è una malattia ereditaria, progressivamente debilitante e spesso fatale, causata da mutazioni nel gene TTR. La proteina TTR viene prodotta principalmente nel fegato ed è normalmente un trasportatore della vitamina A. Le mutazioni nel gene TTR causano un accumulo anormale di proteine amiloidi che danneggiano gli organi e i tessuti del corpo, quali i nervi periferici e il cuore, determinando una neuropatia sensoriale periferica, una neuropatia autonomica e/o una cardiomiopatia incurabili…”
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Fonte: “Amiloidosi ereditaria: Ema accetta di esaminare la domanda di registrazione di patisiran”, PHARMASTAR
