Nuove sfide nella valutazione del rapporto rischio-beneficio dal punto di vista normativo

Le tecnologie di editing del genoma si evolvono velocemente e seguono regolamentazioni specifiche; permangono tuttavia alcune sfide nel processo di sviluppo terapeutico con un impatto sul rapporto rischio/beneficio delle terapie. Attualmente stanno emergendo una serie di sfide con un impatto sulle terapie, tra le quali:

• Attività off-target che risulta nell’aggiunta di mutazioni e/o di traslocazioni cromosomiche in regioni genomiche non correlate alla patologia da trattare
• La necessità di massimizzare l’efficienza del disegno del driver della nucleasi e di controllare i livelli di espresisone e durata della nucleasi stessa
• Integrazione del DNA non accurata o casuale nel genoma
• Distribuzione tissutale fortemente variabile durante l’editing del genoma in vivo
• Potenziale reazione immune ai componenti della nucleasi dell’editing del genoma in corso

Questo articolo sottolinea la necessità di utilizzare le tecnologie di editing del genoma con cautela, per superare le problematiche di efficacia e garantire l’attuale sicurezza basata sulla tecnologia, affrontando nel contempo le sfide future poste da questo processo.

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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-17-gennaio-2018.html