Ipofosfatemia X-linked – Parere positivo del CHMP per ‘burosumab’
“Il CHMP ha raccomandato di concedere un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per burosumab, per il trattamento dell’ipofosfataemia legata alla X (XLH) con evidenza radiografica di malattie ossee nei bambini e negli adolescenti con scheletri in crescita
Sviluppato da Ultragenyx e Kyowa Kirin, una volta approvato il farmaco verrà messo in commercio con il marchio Crysvita e sarà il primo trattamento mirato che modifica la malattia XLH affrontando l’attività in eccesso di FGF23.
Burosumab è un anticorpo monoclonale umano anti-FGF23, sviluppato per il trattamento dell’ ipofosfatemia X-linked (XLH) con evidenza radiografica di malattie ossee nei bambini di 1 anno di età, negli anziani e negli adolescenti. XLH è un disturbo muscoloscheletrico raro, genetico, cronico e progressivo.
L’autorizzazione condizionata richiede l’ adempimento di obblighi specifici relativi al completamento degli studi clinici in corso sul burosumab nei pazienti pediatrici.
Ipofosfatemia X-Linked (XLH)
L’ipofosfatemia X-linked è un disturbo a carico del metabolismo del fosfato, caratterizzato da un’eccessiva escrezione di fosfato nelle urine con conseguente ipofosfatemia. E’ una malattia a trasmissione dominante legata al cromosoma X, che colpisce sia i maschi che le femmine, anche se alcuni rapporti indicano che la malattia possa essere più grave nei maschi.
E’ caratterizzata da mineralizzazione inadeguata e da anomalie scheletriche tra cui: rachitismo, progressivo incurvamento della gamba, osteomalacia, dolore osseo, andatura ondeggiante, bassa statura, insufficienza motoria, debolezza muscolare, stenosi spinale, entesopatia e osteoartrite.
XLH è un disturbo a carico del metabolismo del fosfato, caratterizzato da un’eccessiva escrezione di fosfato nelle urine con conseguente ipofosfatemia. XLH è una malattia a trasmissione dominante legata all’X che colpisce sia i maschi che le femmine, anche se alcuni rapporti indicano che la malattia possa essere più grave nei maschi. E’ caratterizzata da uno spreco di fosfato renale causato da un eccesso di produzione di FGF23, ed è ereditato come tratto dominante X-linked che colpisce sia i maschi che le femmine. XLH è visto per la prima volta nei bambini e colpisce anche gli adulti.
Si tratta di una malattia delle ossa caratterizzata da mineralizzazione inadeguata e da anomalie scheletriche tra cui: rachitismo, progressivo incurvamento della gamba, osteomalacia, dolore osseo, andatura ondeggiante, bassa statura, insufficienza motoria, debolezza muscolare, stenosi spinale, entesopatia e osteoartrite…”
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Fonte: “Ipofosfatemia X-linked, parere positivo per burosumab”, PHARMASTAR
Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/ema/ipofosfatemia-x-linked-parere-positivo-per-burosumab-25568
