Una nuova speranza per pazienti con la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut e il complesso della sclerosi tuberosa (tuberous sclerosis complex, TSC)?
Le convulsioni sono sintomi comuni in malattie come la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut e il complesso della sclerosi tuberosa (tuberous sclerosis complex, TSC). Un nuovo studio è in corso e potrebbe fornire ai pazienti con queste e altre encefalopatie epilessiche un certo sollievo.
Il test clinico di fase 1b / 2a, sponsorizzato da Takeda e Ovid Pharmaceuticals, prova TAK-935 (OV935) negli adulti con encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche, come quelle osservate nella sindrome di Dravet, nella sindrome di Lennox-Gastaut e nel complesso della sclerosi tuberosa.
Ulteriori studi sono anche in fase di pianificazione con la speranza che l’intervento precoce potrà migliorare notevolmente i risultati nei bambini con queste condizioni.
TAK-935 (OV935) è un inibitore del 24-idrossilasi di colesterolo (CH24H) che ha dimostrato di avere un’attività antiepilettica negli studi preclinici.
“Siamo entusiasti di raggiungere questa importante pietra miliare in quanto questo è il primo studio clinico nella nostra collaborazione con Ovid e TAK-935 / OV935 è il primo inibitore CH24H nello sviluppo clinico”, ha affermato il dottor Emiliangelo Ratti, responsabile del sistema nervoso centrale di Takeda Area Unità.”
Mentre ci sono molti trattamenti disponibili per l’epilessia, esistono poche opzioni terapeutiche per i pazienti con encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche, che causano sintomi intrattabili spesso associati a sintomi di tipo cognitivo, neurologico e comportamentale. La nostra collaborazione con Ovid è orientata a sfruttare le forze di ciascuna società per sviluppare congiuntamente questa campo di ricerca per le persone che vivono con epilessie rare”.
“Crediamo che il TAK-935/OV935 abbia il potenziale di indirizzare l’aumento della segnalazione pro-epilettica che si verifica in encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche per fornire un trattamento per le persone con rare epilessie che attualmente non dispongono di opzioni sufficienti”, ha dichiarato Amit Rakhit , MD, MBA, direttore medico e di gestione del portafoglio di Ovid Therapeutics…”
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Fonte: “New Hope for Dravet Syndrome, Lennox-Gastaut Syndrome and Tuberous Sclerosis Complex Patients?”, RareDiseaseReport
