Emofilia A e B – Nuova conferma per fitusiran e per tecnologia di RNA interference
“Tra i farmaci sotto i riflettori a Berlino al 26° convegno dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) c’è sicuramente il fitusiran, un agente sperimentale sviluppato congiuntamente da Sanofi e dalla biotech americana Alnylam. Fitusiran adotta un approccio completamente nuovo per sopperire alla carenza dei fattori VIII e IX caratteristica dei pazienti con emofilia A e B, rispettivamente. Il prodotto sfrutta infatti la RNA interference e agisce riducendo i livelli di antitrombina (AT) con l’obiettivo di promuovere la generazione di trombina sufficiente per ripristinare l’emostasi e prevenire l’emorragia
Si bypassa così la carenza dei fattori della coagulazione facendo in modo che si generi quantità sufficiente di trombina tale da produrre il fibrinogeno necessario per la coagulazione. Il farmaco viene somministrato una volta al mese per via sottocutanea, un elemento che ne aumenta l’interesse terapeutico.
L’altro elemento di interesse che, agendo a valle dei fattori VII e IX il farmaco potrebbe essere utilizzato per l’emofilia a e B, sarebbe quindi un antiemofilia universale.
A Berlino sono stati presentati nuovi dati di una fase di estensione dello studio di Fase II presentato qualche mese fa. Contemporaneamente, i dati della fase I sono stati pubblicati sul The New England Journal of Medicine.
Sulla base di questi risultati, la scorsa settimana le due aziende hanno annunciato l’avvio del programma di fase III ATLAS per il fitusiran in pazienti con emofilia A e B, con o senza inibitori. I risultati della fase III sono attesi per la metà – fine del 2019.
I risultati clinici aggiornati nello studio di estensione della fase 2 presentati a Berlino hanno mostrato che il profilo di sicurezza e tollerabilità del fitusiran rimane incoraggiante, senza eventi tromboembolici, anche durante la somministrazione contemporanea di un fattore sostitutivo o di agenti bypassanti.
La maggior parte degli eventi avversi (AEs) riscontrati erano lievi o moderati in gravità. Gli AE più comuni erano reazioni transitorie e lievi nel sito di iniezione del farmaco. In aggiunta, la somministrazione sottocutanea (SC) una volta al mese di fitusiran ha conseguito un abbassamento dell’AT, ha aumentato la generazione di trombi e, in un’analisi esplorativa post-hoc, una riduzione del tasso medio di sanguinamento stimato medio (ABR) nei pazienti con e senza inibitori…”
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Fonte: “Emofilia A e B, nuovi dati di Fase II a conferma di fitusiran e della tecnologia di RNA interference”, PHARMASTAR
