Malattie rare – Beta talassemia, Fda ha approvato la una terapia genica personalizzata Zynteglo
“L’Fda ha approvato una terapia genica personalizzata sviluppata dall’azienda biotecnologica Bluebird bio per le persone affette da beta-talassemia trasfusione dipendente. La terapia, che denominata betibeglogene autotemcel e che ha come nome commerciale Zynteglo, ha mostrato notevoli benefici nei test clinici, avrà un costo di 2,8 milioni di dollari per paziente, il che la rende uno dei farmaci più costosi al mondo
L’Fda ha autorizzato Zynteglo per adulti e bambini affetti da beta talassemia grave e dipendenti da trasfusioni di sangue. In genere, queste trasfusioni vitali sono necessarie ogni due-cinque settimane e richiedono viaggi regolari presso cliniche e ospedali, oltre a farmaci per gestire il sovraccarico di ferro.
Zynteglo è un prodotto di terapia genica somministrato una sola volta in un’unica dose. Ogni dose di Zynteglo è un trattamento personalizzato creato utilizzando le cellule del paziente stesso (cellule staminali del midollo osseo) geneticamente modificate per produrre beta-globina funzionale (un componente dell’emoglobina).
La sicurezza e l’efficacia di Zynteglo sono state stabilite in due studi clinici multicentrici che hanno incluso pazienti adulti e pediatrici con beta-talassemia che necessitavano di trasfusioni regolari. L’efficacia è stata stabilita in base al raggiungimento dell’indipendenza trasfusionale, che si ottiene quando il paziente mantiene un livello predeterminato di emoglobina senza bisogno di trasfusioni di globuli rossi per almeno 12 mesi. Su 41 pazienti che hanno ricevuto Zynteglo, l’89% ha raggiunto l’indipendenza trasfusionale.
L’approvazione rappresenta una pietra miliare anche sotto altri aspetti. La beta-talassemia, una malattia che nei casi più gravi richiede trasfusioni di sangue regolari per tutta la vita, è da anni indicata come un obiettivo per la terapia genica. Il trattamento di Bluebird è il primo di diversi in fase di sviluppo a raggiungere il mercato statunitense, offrendo ai pazienti un’opzione che potrebbe liberarli per sempre dalle trasfusioni e dai relativi effetti collaterali.
Prima della decisione di mercoledì su Zynteglo, la FDA aveva autorizzato solo altre due terapie geniche per malattie ereditarie: una per una forma di cecità infantile e l’altra per una rara e fatale malattia neuromuscolare, entrambe di Novartis…”
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Fonte: “Beta talassemia: Fda approva Zynteglo, terapia genica una tantum che costerà $2,8 mln”, PHARMASTAR
