Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia, Fda ha approvato vutrisiran
"Con quasi un mese di anticipo rispetto al previsto, l'Fda ha approvato Amvuttra (vutrisiran) di Alnylam Pharmaceuticals per il trattamento di adulti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia "Vent'anni fa, Alnylam è stata fondata con l'audace visione che l'interferenza dell'RNA avrebbe avuto un...
Tumore della mammella – Per le donne ad alto rischio e con seno denso la tomosintesi mammaria digitale riduce possibilità di svilupparlo
"La tomosintesi mammaria digitale, rispetto alla mammografia, è l’esame diagnostico più indicato per le donne con seni estremamente densi e che sono ad alto rischio di tumore della mammella. L’evidenza emerge da un ampio studio condotto dal San Francisco Veterans Affairs Medical Center, pubblicato da Jama 15...
Malattia epatica – resistenza all’insulina e una maggiore circonferenza della vita legata ad aumento rischio di steatosi e fibrosi
"La resistenza all'insulina e una maggiore circonferenza della vita sono risultate associate a maggiori probabilità di sviluppare steatosi e fibrosi epatica, secondo i risultati di uno studio di coorte pubblicato sulla rivista Clinical Gastroenterology and Hepatology I criteri della steatosi epatica associata al metabolismo (MAFLD, metabolic-associated...
Diabete di tipo 1 – Studio di fase I/II mostra una totale indipendenza da insulina dopo trattamento sperimentale con cellule staminali
"Un trattamento sperimentale con cellule staminali ha ripristinato la produzione di insulina e il controllo del glucosio in due pazienti con diabete di tipo 1, secondo i risultati di uno studio di fase I/II presentato al congresso dell'American Diabetes Association (ADA) 2022 Il trapianto di isole...
Malattia infiammatoria intestinale (MICI o IBD) e celiachia – Esiste un forte legame bidirezionale
"Malattia infiammatoria intestinale e celiachia hanno una forte relazione bidirezionale e i pazienti affetti da una delle due malattie hanno un rischio molto elevato di sviluppare anche la seconda. Sono i risultati di uno studio svedese pubblicato sull'American Journal of Gastroenterology Trascorso un anno dalla diagnosi,...
Oggi è la Giornata Mondiale del Donatore di Sangue 2022 – World Blood Donor Day 2022
"Il sangue e gli emoderivati, rimarca l’Oms, sono risorse essenziali per una gestione efficace delle donne che soffrono di emorragie associate alla gravidanza e al parto; per bambini affetti da grave anemia dovuta a malaria e malnutrizione; per pazienti con disturbi del sangue e del...
Tumore dell’endometrio avanzato/ricorrente – Risposte durature con dostarlimab
"L'immunoterapia con l'anticorpo monoclonale dostarlimab, un inibitore di PD-1, ha mostrato di esercitare un'attività antitumorale duratura nei confronti del tumore dell'endometrio avanzato/ricorrente, sia nella popolazione con deficit della riparazione dei mismatch del DNA (dMMR)/elevata instabilità dei microsatelliti (MSI-H) sia nella popolazione con sistema della riparazione...
Carcinoma ovarico – In Fase 3 con rucaparib in prima linea sopravvivenza senza progressione più che raddoppiata
"Nelle donne con carcinoma ovarico avanzato che hanno risposto alla chemioterapia di prima linea a base di platino, il mantenimento con il PARP-inibitore rucaparib permette di migliorare in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il beneficio del farmaco si osserva in un'ampia...
Malattie rare – Beta-talassemia, luspatercept riduce del 50% il fabbisogno di trasfusioni
"Dopo tre anni di trattamento con luspatercept, circa la metà dei pazienti riduce del 50% il fabbisogno di trasfusioni e il 12% ne ottiene l'indipendenza per più di due mesi. Questi due dei nuovi risultati dello studio BELIEVE, presentati a Vienna nella prestigiosa vetrina dell'EHA...
Malattie rare – Beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia a cellule falciformi, conferme a lungo termine per exagamglogene autotemcel
"Al congresso europeo di ematologia (EHA) sono stati presentati nuovi dati su exa-cel, precedentemente noto come CTX001, provenienti dagli studi CLIMB-TDT-111, CLIMB-SCD-121 e CLIMB-131, che evidenziano il profilo di sicurezza di questa terapia in fase di sperimentazione nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) o...