Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), presentati i risultati di uno studio di conferma di ataluren
"Le azioni di PTC Therapeutics sono salite fino al 20% dopo che la società ha presentato i risultati di uno studio di conferma di ataluren, il suo trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) La terapia ha ottenuto dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) un'autorizzazione...
Cure palliative nei pazienti in fine vita – Identificare presto il delirio consente di ridurre la mortalità e la necessità di sedazione palliativa
"Il delirio nei pazienti in fine vita è compreso tra il 13% e il 42% e fino all'80% nella fase terminale. È una situazione clinica grave, spesso causa di morte per la frequente inefficacia dei trattamenti. Uno studio tutto italiano pubblicato su Cureus ha avuto...
Malattie rare – Malattie dei motoneuroni, evidenziato meccanismo detto “spugna molecolare” che contribuisce alla generazione dei motoneuron
"Lo studio, pubblicato su The EMBO Journal, “ci aiuta a capire meglio le funzioni attribuite al genoma non codificante”, spiega Irene Bozzoni, della Sapienza di Roma, che ha coordinato la ricerca insieme a Pietro Laneve del Cnr. “In particolare, abbiamo evidenziato per la prima volta come...
Dermatite atopica e malattie allergiche cutanee – Con terapie mirate e personalizzate risparmi per il Ssn
"Le malattie allergiche sono troppo spesso non trattate o addirittura non diagnosticate con un tutto un impatto pesantissimo sulla di vita dei pazienti e sui costi sostenuti dal Ssn. Tra l’altro la loro incidenza è in continuo aumento. Per questo numerose sessioni del Congresso della...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), Aifa rinnova riconoscimento di innovatività piena a Zolgensma
"Il riconoscimento dell’Agenzia Italiana del Farmaco garantisce alla terapia l’accesso al Fondo per i Farmaci Innovativi. Onasemnogene abeparvovec è l’unica terapia genica approvata concepita per affrontare direttamente la causa genetica della SMA, sostituendo la funzione del gene SMN1 mancante o non funzionante per fermare la...
Artrite idiopatica giovanile – Nel sottotipo “artrite legata ad entesite” confermata efficacia di secukinumab
"Presentata, nel corso del Congresso EULAR, una nuova analisi dei dati del trial JUNIPERA che ha mostrato che i pazienti con JIA ed artrite legata ad entesite (ERA), trattati con secukinumab, presentano periodi più lunghi senza recidive di malattia rispetto a quelli trattati con placebo....
Sclerosi multipla – La terapia modificante la malattia (DMT) non va sospesa in età avanzata
"Il primo studio randomizzato di interruzione dei farmaci per la sclerosi multipla (SM) - DISCOMS - ha fornito informazioni sul fatto che le persone con SM debbano continuare la terapia modificante la malattia (DMT) man mano che l'età avanza Sebbene l'interruzione della DMT non fosse inferiore...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), oggi è la Giornata Mondiale, Global Day 2022 #ALSMNDwithoutborders
"Un percorso lungo e ricco di novità, quello che accompagna AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica) nella Giornata Mondiale sulla SLA 2022, in programma il 21 giugno. Dalla ricerca scientifica che annuncia l'efficacia del Tofersen in una forma genetica rara della malattia, alla testimonianza di Aldo, con...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA): per i pazienti con disturbi di deglutizione (disfagici) o in nutrizione enterale, riluzolo sospensione orale approvato anche in Cina
"Riluzolo, l'unica sospensione orale per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), sviluppato e brevettato da Italfarmaco, è stato approvato, per il mercato cinese dalla Drug Administration Law of the People's Republic of China Nei pazienti con disturbi di deglutizione (disfagici) o in nutrizione enterale, come...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B, dati di Fase 3 dati rafforzano ruolo di polatuzumab vedotin in prima linea
"Al congresso annuale della European Hematology Association (EHA), a Vienna, sono state presentate nuove analisi dello studio di fase 3 POLARIX che aggiungono nuove conoscenze riguardo all'efficacia e al profilo di sicurezza del coniugato anticorpo-farmaco (ADC) polatuzumab vedotin aggiunto al regime R-CHP (rituximab più ciclofosfamide,...