Malattie rare – Sindrome di Bardet-Biedl, Fda approva setmelanotide per l’obesità
"La Food and Drug Administration statunitense ha approvato un'indicazione supplementare per setmelanotide per la gestione cronica del peso corporeo negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con obesità dovuta alla sindrome di Bardet-Biedl La sindrome di Bardet-Biedl (BBS) è una malattia...
Epilessia focale non controllata negli adulti – L’aggiunta di cenobamato mantiene a lungo la libertà dalle crisi
"L'uso a lungo termine di cenobamato in add-on è risultato sicuro e ha ridotto le convulsioni in oltre il 90% dei pazienti epilettici adulti con convulsioni focali non controllate, secondo i risultati di uno studio di estensione in aperto (OLE) pubblicato su "Neurology" «I risultati mostrano...
Tumori solidi con mutazione BRAF V600E – (FDA) ha approvato l’uso combinato di dabrafenib più trametinib
"Genova – Svolta nella cura del cancro. La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’uso combinato di dabrafenib (Tafinlar) più trametinib (Mekinist) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con tumori solidi non resecabili o...
Epilessia farmaco-resistente negli adulti, per il trattamento delle crisi a esordio focale disponibile in Italia il cenobamato
"Per i pazienti italiani con epilessia è ora disponibile il cenobamato, un farmaco indicato per il trattamento delle crisi a esordio focale negli adulti con epilessia farmaco-resistente, che non sono stati adeguatamente controllati nonostante una storia di trattamento con almeno due medicinali antiepilettici Il farmaco viene...
Tumori rari – Linfoma follicolare recidivante o refrattario, Commissione europea ha approvato ha approvato la terapia cellulare CAR T axicabtagene ciloleucel
"La Commissione europea (CE) ha approvato la terapia cellulare CAR T axicabtagene ciloleucel di Kite, società del gruppo Gilead, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) recidivante o refrattario dopo tre o più linee di terapia sistemica. Axicabtagene ciloleucel ha mantenuto la...
Artrite reumatoide e psoriasica – Intelligenza artificiale a supporto della diagnosi e dell’analisi dei dati dei pazienti
"Utilizzare il natural language processing mediante tecniche di intelligenza artificiale (AI) per estrarre da cartelle cliniche non strutturate (scritte con testo libero) dati affidabili almeno quanto quelli derivati dalla loro scansione manuale, al fine di confermare la diagnosi di artrite reumatoide e psoriasica ed effettuare...
Tumori rari – Mieloma multiplo recidivato, in Fase 3 l’aggiunta di isatuximab a carfilzomib-desametasone porta a sopravvivenza per 3 anni senza progressione
"In pazienti con mieloma multiplo recidivato, l'aggiunta dell'anticorpo monoclonale anti-CD38 isatuximab (Isa) a un backbone standard, la doppietta formata dall'inibitore del proteasoma carfilzomib più desametasone (Kd) porta quasi a raddoppiare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al trattamento con la sola doppietta. Lo evidenziano...
Leucemia linfatica cronica – Parere positivo del Chmp dell’Ema per la combinazione ibrutinib e venetoclax come prima linea
"Parere positivo del CHMP per ibrutinib in un regime di combinazione a durata fissa con venetoclax per pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (LLC) precedentemente non trattata Il parere positivo si basa sui risultati degli studi di Fase 3 GLOW e di Fase 2 CAPTIVATE, che...
Malattie rare – Miastenia gravis generalizzata, parere europeo positivo per efgartigimod
"Il Comitato per i medicinali per uso umano ha raccomandato l'approvazione da parte della Commissione europea di efgartigimod come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (generalised Myasthenia Gravis, gMG) positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) Il...
Malattie rare – Malattia di Behcet, trattamento con acrolimus per via topica si dimostra efficace per le ulcere orali
"Il trattamento con tacrolimus per via topica, in combinazione con colchicina, si è rivelato più efficace nel trattamento delle ulcere orali in pazienti con malattia di Behcet rispetto a quelli trattati solo con colchicina. Queste le conclusioni di uno studio presentato nel corso del Congresso...