Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale attiva precoce (CALD), esperti FDA approvano all’unanimità l’efficacia di Eli-cel
"Bluebird bio ha superato il primo ostacolo critico per l'approvazione di eli-cel, la terapia genica con vettore lentivirale. Al termine di una maratona del Comitato consultivo per le terapie cellulari, tissutali e geniche della Food and Drug Administration statunitense, i membri hanno concordato all'unanimità che i...
Farmacovigilanza – Operativa dal 20 giugno la nuova Rete Nazionale per segnalazioni eventi avversi tramite web e format europeo
"È pronto alla partenza il nuovo sistema con cui in Italia sono raccolte, gestite e analizzate le segnalazioni di sospette reazioni avverse a farmaci. È prevista pertanto una fase transitoria, dal 9 al 20 giugno 2022, in cui le sospette reazioni avverse potranno essere trasmesse...
Tumore del polmone non a piccole cellule portatori della mutazione KRAS G12C – In Fase 1/2 adagrasib promette risposte profonde e durature
"In pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule portatori della mutazione KRAS G12C e pesantemente pretrattati, la terapia con adagrasib produce risposte precoci e durature. È quanto emerge dall'analisi dei dati di una coorte dello studio di fase 1/2 KRYSTAL-1, presentati al congresso...
Malattie rare – Fibrosi polmonare progressiva (IPF), review fa il punto sul trattamento con l’agente antifibrotico pirfenidone
"Nei pazienti con fibrosi polmonare progressiva (PPF), il trattamento con l'agente antifibrotico pirfenidone si associa ad una riduzione statisticamente significativa della progressione di malattia e ad una protezione significativa della funzione polmonare. Quanto alla safety, i principali eventi avversi (AE) documentati sono i disturbi a...
Malattie Urologiche – Oggi 10 giugno è la Seconda Giornata nazionale dell’Urologia
"Oltre 10 milioni di italiane e italiani soffrono di un problema urologico. Tre dei primi sei tumori maschili più diffusi riguardano l’apparato urinario. A puntare i riflettori sulle malattia la Società Italiana di Urologia affiancata da 11 associazioni di pazienti , in occasione della seconda...
Dolore di origine neuropatica o infiammatoria, che può generare forme di dolore cronico fortemente invalidanti – Scoperto nuovo meccanismo implicato nella sua trasmissione
"Acido cinnabarinico presente nel sistema nervoso potrebbe agire come regolatore delle sensazioni dolorifiche Scoperto l’effetto analgesico di una molecola naturalmente presente nell’organismo e che potrebbe spiegare le differenze che due diversi individui possono avere nella sensibilità al dolore. È il risultato di una ricerca condotta dal Laboratorio...
Malattie oncoematologiche – Vanno riconosciute tra le cronicità
"La parola “leucemia” fa paura. Ma la leucemia linfatica cronica è oggi, a tutti gli effetti, una malattia cronica e, per gli ospiti dell’ultima puntata di Camerae Sanitatis, è tempo di riconoscerla come tale. Ne abbiamo parlato con Ianaro (Intergruppo Scienza&Salute), Aceti (Salutequità), Bombaci (Ail),...
Crohn da moderato a grave – In Fase 3 risultati promettenti per risankizumab
"Qualche giorno fa The Lancet ha pubblicato i risultati di tre studi clinici cardine di fase 3, ADVANCE, MOTIVATE (studi di induzione) e FORTIFY (studio di mantenimento), che valutano risankizumab in pazienti con malattia di Crohn da moderatamente a gravemente attiva e che hanno avuto...
Alopecia areata – Ricrescita significativa dei capelli col nuovo nuovo JAK inibitore orale sperimentale CTP-543
"Nei pazienti affetti da alopecia areata, il nuovo JAK inibitore orale sperimentale CTP-543 ha raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave di efficacia, mostrando una ricrescita significativa dei capelli già dopo otto settimane. I risultati dello studio di fase III THRIVE-AA1 sono stati annunciati dalla...
Psoriasi da moderata a grave – Ixekizumab risulta sicuro ed efficace a lungo termine
"Nei pazienti con psoriasi da moderata a grave, ixekizumab si è dimostrato un'opzione terapeutica efficace e sicura a lungo termine, con risposte cliniche rapide nella maggior parte dei soggetti trattati. È quanto emerge da uno studio italiano multicentrico di real life pubblicato sulla rivista Dermatologic...