Malattie rare – Miastenia gravis generalizzata, parere europeo positivo per efgartigimod
“Il Comitato per i medicinali per uso umano ha raccomandato l’approvazione da parte della Commissione europea di efgartigimod come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (generalised Myasthenia Gravis, gMG) positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR)
Il parere positivo del CHMP è una raccomandazione scientifica per l’autorizzazione all’immissione in commercio, che funge da base per la decisione finale della CE sulla domanda di argenx per efgartigimod. Si prevede che la CE prenderà una decisione entro circa 60 giorni dalla raccomandazione del CHMP, che sarà applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione europea, oltre a Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
“L’attuale panorama terapeutico della gMG in Europa lascia molti pazienti e i loro team di cura nella sofferenza per una malattia grave e un carico del trattamento che riduce significativamente la qualità della vita. Le persone che convivono con la gMG necessitano di nuove opzioni di trattamento sicure, efficaci e mirate alle cause biologiche della malattia”, ha affermato Anthony Béhin, MD neuromuscolare presso Institut de Myologie, La Pitié Salpétrière, Parigi. “In qualità di neurologo che vede regolarmente nella pratica clinica persone che convivono con questa malattia cronica debilitante, il parere positivo del CHMP su efgartigimod rappresenta un entusiasmante progresso verso l’introduzione di una nuova opzione di trattamento per questi pazienti in Europa”.
La MAA ha incluso i risultati dello studio pivotale ADAPT di fase 3, pubblicato nel numero di luglio 2021 di The Lancet Neurology. Lo studio ADAPT ha raggiunto il suo obiettivo principale, dimostrando che un numero significativamente maggiore di pazienti affetti da gMG positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) sono risultati responsivi in base alla scala delle attività della vita quotidiana della miastenia grave (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG-ADL) dopo il trattamento con efgartigimod rispetto al trattamento con placebo (68% rispetto al 30%; p<0,0001)…”
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Fonte: “Miastenia gravis, parere europeo positivo per efgartigimod, primo e unico bloccante del recettore Fc neonatale”, PHARMASTAR
