Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), presentati i risultati di uno studio di conferma di ataluren
“Le azioni di PTC Therapeutics sono salite fino al 20% dopo che la società ha presentato i risultati di uno studio di conferma di ataluren, il suo trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
La terapia ha ottenuto dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) un’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per l’uso in pazienti ambulanti affetti da DMD con “mutazioni nonsense” nel gene della distrofina, e PTC intende ora chiederne la conversione in un’approvazione standard.
“Riteniamo che questi risultati [dello studio 041], insieme all’evidenza dei benefici reali generati dal nostro registro STRIDE, dovrebbero consentire il mantenimento dell’autorizzazione di ataluren nell’UE e rafforzare la nostra proposta di valore della stringa nei mercati dell’UE e internazionali”, ha osservato l’amministratore delegato Stuart Peltz durante la conference call di oggi.
Lo studio 041 è un requisito post-marketing dopo l’autorizzazione condizionata di ataluren all’EMA, concessa per la prima volta nel 2014 e soggetta a rivalutazione e rinnovo da parte delle autorità di regolamentazione dell’UE. Secondo una presentazione di PTC, lo studio, della durata di tre anni, ha arruolato pazienti affetti da DMD di età ≥5 anni in regime di steroidi stabili e in grado di camminare per un minimo di 150 m con il test della distanza del cammino di sei minuti (6MWD).
Secondo PTC, il trattamento con ataluren ha portato a un beneficio significativo per i principali endpoint nella popolazione intent-to-treat (ITT) di 359 partecipanti. L’azienda ha dichiarato che, rispetto al placebo, i pazienti a cui è stato somministrato ataluren hanno registrato un calo minore della distanza percorribile al test 6MWD, che rappresentava l’endpoint primario. In particolare, la variazione rispetto al basale è stata di -53 m per Translarna, rispetto a -67,4 m per il placebo, con una differenza di 14,4 m a favore del trattamento di PTC.
Inoltre, il 6,6% dei pazienti del gruppo ataluren ha subito una perdita di deambulazione alla valutazione dell’endpoint, contro l’11,4% del placebo…”
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Fonte: “Duchenne, PTC Therapeutics su del 20% grazie ai dati dello studio di conferma di ataluren”, insalutenews
