Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), Aifa rinnova riconoscimento di innovatività piena a Zolgensma
“Il riconoscimento dell’Agenzia Italiana del Farmaco garantisce alla terapia l’accesso al Fondo per i Farmaci Innovativi. Onasemnogene abeparvovec è l’unica terapia genica approvata concepita per affrontare direttamente la causa genetica della SMA, sostituendo la funzione del gene SMN1 mancante o non funzionante per fermare la progressione della malattia con una singola somministrazione endovenosa una tantum
L’AIFA ha riconosciuto, per il secondo anno consecutivo, l’innovatività piena a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) di Novartis Gene Therapies, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA).
Zolgensma è stata approvata in Italia nel marzo 2021, ricevendo anche l’approvazione per la piena rimborsabilità da parte del Sistema Sanitario Nazionale per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 kg e pazienti pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).
L’innovatività di Zolgensma è stata riconfermata grazie a nuove evidenze scientifiche e all’esperienza clinica acquisita in 40 paesi, con oltre 2.000 pazienti trattati al livello globale.
I dati clinici hanno dimostrato che onasemnogene abeparvovec ha ottenuto benefici rapidi, significativi, clinicamente rilevanti in pazienti con SMA di tipo 1, inclusa una prolungata sopravvivenza libera da eventi, il raggiungimento di traguardi motori mai osservati prima nella storia naturale della malattia e una durabilità dell’efficacia fino a 6 anni di età e ai 5 anni post-somministrazione
Zolgensma rappresenta un’innovazione di fondamentale importanza per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale come prima ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) resa disponibile ai pazienti SMA. Questo è stato possibile grazie ad un modello virtuoso generato dall’impegno e dalla collaborazione tra Istituzioni, Società Scientifiche, Associazioni Pazienti e Novartis Gene Therapies, che ha permesso di garantire un accesso rapido ai pazienti attraverso un meccanismo di rimborso che ha reso il valore della terapia pienamente sostenibile per il SSN…”
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Fonte: “Sma. Aifa rinnova il riconoscimento di innovatività piena a Zolgensma”, Quotidiano sanità
Tratto da: https://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=105692
