Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale attiva precoce (CALD), esperti FDA approvano all’unanimità l’efficacia di Eli-cel
“Bluebird bio ha superato il primo ostacolo critico per l’approvazione di eli-cel, la terapia genica con vettore lentivirale.
Al termine di una maratona del Comitato consultivo per le terapie cellulari, tissutali e geniche della Food and Drug Administration statunitense, i membri hanno concordato all’unanimità che i benefici di elivaldogene autotemcel, più comunemente noto come eli-cel, superano i rischi per la sicurezza nel trattamento di pazienti pediatrici con diagnosi di cerebrale attiva precoce (CALD) che non sono idonei al trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile
La CALD è una malattia neurologica fatale causata da una mutazione del gene ABCD1. Questa malattia, progressiva e legata all’X, provoca una regressione nei bambini che la sviluppano. In genere si manifesta intorno ai 7 o 8 anni di età e i bambini che un tempo erano attivi scivolano lentamente in uno stato vegetativo e alla fine muoiono. L’unica opzione terapeutica è il trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile. Tuttavia, molti pazienti non hanno un donatore e le loro opzioni sono fortemente limitate.
Ma ora, con il sostegno della commissione per i casi in cui non ci sono alternative, questi pazienti affetti da CALD potrebbero avere una possibilità, se l’FDA darà il suo consenso nel corso di quest’anno. Come riportato in precedenza da BioSpace, eli-cel è già stato approvato in Europa per la CALD. È commercializzato con il marchio Skysona.
Nel corso della giornata, i medici hanno valutato attentamente i dati presentati da Bluebird in merito a eli-cel, che ha suscitato alcuni problemi di sicurezza. L’anno scorso Eli-cel ha subito una sospensione clinica per problemi di sicurezza, dopo che un paziente trattato con la terapia genica ha sviluppato una rara forma di cancro, la sindrome mielodisplastica. In totale, tre pazienti hanno sviluppato questo tumore ematologico e i funzionari della FDA hanno osservato che anche altri pazienti nello studio clinico a braccio singolo potrebbero mostrare segni di sviluppo.
Tuttavia, sono stati numerosi i sostenitori dei pazienti che hanno chiesto di dare il via libera alla terapia genica, nonostante i rischi…”
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Fonte: “Adrenoleucodistrofia cerebrale, esperti FDA approvano all’unanimità l’efficacia di Eli-cel di bluebird bio”, PHARMASTAR
