Malattie rare – Mielofibrosi, Aifa ha approvato la rimborsabilità di fedratinib
“L’Aifa ha approvato la rimborsabilità di fedratinib, una nuova terapia mirata attiva sia nei pazienti di nuova diagnosi che in quelli già trattati con la terapia standard, quando questa non è più in grado di gestire la malattia. Fedratinib ha dimostrato di controllare in maniera efficace la splenomegalia, cioè l’ingrossamento della milza, manifestazione clinica caratteristica della mielofibrosi, e i sintomi debilitanti correlati alla malattia, migliorando così la qualità della vita di questi pazienti
Febbre, profonda stanchezza e debolezza, sudorazione notturna abbondante, forte prurito, dolori alle ossa e dimagrimento. Sono i sintomi principali della mielofibrosi, rara malattia cronica del midollo osseo, difficile da diagnosticare e da trattare, con un’incidenza di 700 nuovi casi in Italia ogni anno. Finora, infatti, le terapie a disposizione erano limitate, senza reali passi avanti nell’ultimo decennio.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di fedratinib, una nuova terapia mirata attiva sia nei pazienti di nuova diagnosi che in quelli già trattati con la terapia standard, quando questa non è più in grado di gestire la malattia. Fedratinib ha dimostrato di controllare in maniera efficace la splenomegalia, cioè l’ingrossamento della milza, manifestazione clinica caratteristica della mielofibrosi, e i sintomi debilitanti correlati alla malattia, migliorando così la qualità della vita di questi pazienti. Alle nuove opportunità nel trattamento è dedicata una conferenza stampa oggi a Roma, promossa da Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb.
“La mielofibrosi appartiene al gruppo delle malattie mieloproliferative croniche, che comprendono anche la policitemia vera e la trombocitemia essenziale – afferma Alessandro Maria Vannucchi, Ordinario di Ematologia all’Università di Firenze e Direttore SOD Complessa di Ematologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze -. Nella maggior parte dei casi colpisce persone fra i 60 e i 70 anni. Il termine ‘mieloproliferative’ indica che si tratta di un’alterazione in alcune cellule staminali presenti nel midollo osseo, che induce una proliferazione eccessiva di altre cellule ematiche. Si nota la graduale comparsa di tessuto fibroso, che modifica definitivamente la struttura del midollo osseo, non consentendone più il corretto funzionamento emopoietico, ossia la normale produzione delle cellule del sangue. Quest’ultima si sposta dal midollo osseo alla milza, causando l’ingrossamento di quest’organo”…”
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Fonte: “Mielofibrosi: disponibile in Italia fedratinib, prima nuova terapia da 10 anni”, PHARMASTAR
