Malattie rare – Ittiosi congenita, in trial di Fase 2 isotretinoina topica risulta efficace e sicura
“Nel trattamento dell’ittiosi congenita una nuova formulazione topica a base di isotretinoina all’1 e 2% si è dimostrata sicura ed efficace, secondo quanto emerso da uno studio proof-of-concept pubblicato in versione pre-proof sul Journal of the American Academy of Dermatology
«Le caratteristiche cliniche dell’ittiosi congenita includono ipercheratosi, desquamazione ed eritroderma (eritema che copre più del 70% della superficie corporea)» hanno scritto il primo autore Amy Paller e colleghi della Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago, Illinois. «La sua gestione prevede l’uso di emollienti e cheratolitici. I pazienti con ittiosi congenita lamellare (LI) o recessiva legata all’X (XLRI) hanno spesso una notevole ipercheratosi e desquamazione per le quali i retinoidi sistemici sono efficaci ma possono causare eventi avversi che necessitano di una riduzione dei dosaggi».
Valutazione di due diverse concentrazioni di attivo
Lo studio di fase IIa, multicentrico e in doppio cieco, ha valutato un nuovo unguento topico a base di isotretinoina allo 0,1% o 0,2%, PAT-001, in pazienti pediatrici con ittiosi rispetto al veicolo. Dieci giovani sono stati arruolati nel gruppo 0,1% e nove nel gruppo 0,2%, sette dei quali avevano XLRI, 10 avevano ittiosi congenita e due avevano ittiosi volgare.
I partecipanti, che sono stati randomizzati in rapporto 1:1 a ricevere le due concentrazioni del farmaco, avevano 2 aree lesionali controlaterali comparabili, ciascuna delle quali con una superficie corporea coinvolta (BSA) ≤6% e ≥150 cm2 con punteggi identici nell’Investigator Global Assessment (IGA) al basale (≥3). Una delle due aree è stata trattata in modo casuale con PAT-001 0,1% o 0,2% e l’altra con veicolo due volte al giorno per 8 settimane (Parte 1). Entrambe le aree hanno ricevuto PAT-001 0,1% o 0,2% due volte al giorno per 4 settimane (Parte 2).
Isotretinoina efficace e sicura, soprattutto all’1%
Nella prima parte del trial, un miglioramento di almeno 1 grado nel punteggio IGA è stato riportato nel 100% dei soggetti nel gruppo 0,1% rispetto al 66,7% del gruppo veicolo, mentre un miglioramento di almeno 2 gradi è stato osservato rispettivamente nel 66,7% e 33,3% dei pazienti…”
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Fonte: “Ittiosi congenita, isotretinoina topica efficace e sicura in un trial di fase II”, PHARMASTAR
