Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), aggiornamenti e nuovi dati rispetto al proprio programma di ricerca su nusinersen
“Biogen ha condiviso aggiornamenti e nuovi dati rispetto al proprio programma di ricerca su nusinersen nell’area terapeutica dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Il programma è volto a migliorare gli esiti clinici nelle persone colpite dalla malattia, e include gli studi ASCEND, RESPOND e NURTURE. Gli aggiornamenti riportati di seguito” sono stati “presentati in occasione del Congresso Clinico-Scientifico 2022 della Muscular Dystrophy Association (MDA), dal 13 al 16 marzo 2022
programma di sviluppo clinico di nusinersen coinvolge attualmente più di 300 individui, che rappresentano un ampio spettro di popolazioni di pazienti, ed è articolato in 10 studi clinici.
Primo paziente trattato nello studio di Fase IIIb ASCEND
È in corso l’arruolamento per lo studio ASCEND, il cui primo paziente è stato sottoposto a trattamento all’inizio del 2022. Al congresso, Biogen presenterà la struttura di questo studio globale in aperto di Fase IIIb, ideato per valutare il beneficio potenziale della somministrazione di nusinersen a un dosaggio sperimentale più elevato nei pazienti con SMA a esordio tardivo, già trattati con risdiplam.
“Con l’ampliarsi del ricorso alle terapie all’interno della comunità di persone con SMA, è possibile ottenere nuove importanti informazioni sulla potenzialità di questi trattamenti nel migliorare la vita delle persone che convivono con questa malattia. Tuttavia, sono tante le esigenze mediche ancora insoddisfatte”, ha dichiarato Basil Darrass, professore di Neurologia presso la Harvard Medical School e direttore del Neuromuscular Center e del Spinal Muscular Atrophy Program presso il Boston Children’s Hospital. “Lo studio ASCEND nasce con l’obiettivo di ottenere nuovi dati che possano metterci nella condizione di prendere decisioni migliori rispetto al trattamento dei nostri pazienti colpiti da SMA a esordio tardivo”.
L’endpoint primario di ASCEND è rappresentato dalla variazione totale rispetto al basale del punteggio Revised Upper Limb Module (RULM). Come endpoint esplorativo, lo studio prevede l’integrazione delle valutazioni digitali inviate dai pazienti arruolati tramite smartphone, grazie all’app Konectom™ NMD…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “SMA, aggiornamenti e nuovi dati relativi al programma di ricerca su nusinersen”, PHARMASTAR
