Malattie rare – Fenilchetonuria (PKU), Fda chiede più dati sul farmaco sperimentale BMN 307
“BioMarin ha aggiornato diversi dei suoi programmi di terapia genica. Questo segue un aggiornamento del settembre 2021, quando la società ha riferito che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti aveva deciso un blocco clinico sul suo farmaco sperimentale BMN 307
Si tratta di una terapia genica AAV5-fenilalanina idrossilasi (IPA) in adulti con fenilchetonuria (PKU). La sospensione si è basata su dati di sicurezza provvisori di uno studio preclinico che ha identificato tumori al fegato in animali da laboratorio con la terapia.
Biomarin ha indicato che la FDA ha richiesto più dati da studi non clinici per valutare il rischio teorico di cancro per i partecipanti alla sperimentazione umana. Questo richiederà probabilmente diversi trimestri.
“Come leader nello sviluppo di terapie geniche, una nuova modalità di trattamento, è nostra responsabilità rispondere alle nuove domande che sorgono a beneficio dei pazienti, dei medici, degli organismi di regolamentazione e del campo in generale”, ha detto il dottor Hank Fuchs, presidente della ricerca e sviluppo mondiale di BioMarin. “La sicurezza dei pazienti è la nostra massima priorità”.
Fuchs ha proseguito dicendo: “Con le nuove tecnologie nell’assistenza sanitaria, prevediamo che sia le autorità sanitarie che gli sviluppatori cercheranno di caratterizzare e valutare i potenziali segnali legati alla sicurezza per consentire una valutazione più completa di questi potenziali rischi per i pazienti. Restiamo grati a tutti i partecipanti e gli investigatori nei nostri studi di terapia genica, così come per il sostegno dei gruppi di difesa dei pazienti”.
BioMarin ha anche dichiarato di aver completato l’arruolamento nello studio di fase III 270-303 in corso di valoctocogene roxaparvovec. Questa è un’altra terapia genica AAV5 combinata con corticosteroidi profilattici in individui con grave emofilia A. I dati dell’analisi a 52 settimane sono attesi nella prima metà del 2023…”
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Fonte: “Fenilchetonuria, ancora fermi gli studi su terapia genica di BioMarin. Fda chiede più dati”, PHARMASTAR
