Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, dimostrata l’efficacia dei linfociti TCR
“Grazie alla collaborazione con Intellia Therapeutics, il primo trial clinico dell’innovativa terapia cellulare sviluppata nei laboratori del San Raffaele ha ottenuto il via libera degli enti regolatori in Stati Uniti e Regno Unito e ha iniziato l’arruolamento di pazienti con leucemia mieloide acuta resistente alle attuali terapie
Milano” – “Un nuovo tipo di linfociti ingegnerizzati, capaci di riconoscere in modo altamente specifico le cellule della leucemia mieloide acuta e di restare in circolo più a lungo, pronti a riattivarsi in caso di recidiva: è questa l’innovativa terapia – che utilizza recettori TCR in grado di riconoscere la proteina tumorale WT1 – messa a punto nei laboratori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, sotto la guida di Chiara Bonini, vice direttrice della Divisione di Ricerca in Immunologia Trapianti e Malattie Infettive e professore ordinario di Ematologia presso Università Vita-Salute San Raffaele.
La ricerca è frutto della collaborazione con la company statunitense Intellia Therapeutics, leader nel campo della tecnologia di editing con CRISPR/Cas9, con cui Ospedale San Raffaele ha stretto una partnership strategica per accelerare l’ingresso della terapia in clinica. Sulla base dei risultati di sicurezza ed efficacia ottenuti in laboratorio – pubblicati oggi sulla prestigiosa Science Translational Medicine e ampliati dalla company partner – Intellia ha già ottenuto il via libera dagli enti regolatori americani e inglesi per iniziare la prima sperimentazione clinica in pazienti con leucemia mieloide acuta.
Una nuova tecnologia per potenziare il sistema immunitario: quali novità rispetto ai CAR-T
La tecnologia utilizzata dai ricercatori del San Raffaele e di Intellia per potenziare i linfociti consiste nel sostituire, tramite le forbici molecolari CRISPR/Cas9, i recettori naturalmente presenti sulla loro superficie – chiamati TCR, acronimo di “Recettori delle Cellule T” – con altri recettori. I recettori sostitutivi sono anch’essi TCR, precedentemente isolati dal sangue di soggetti sani proprio per la loro capacità di riconoscere una specifica proteina tumorale, in questo caso WT1. Il risultato è la generazione di un’armata di linfociti T altamente specifici per il tumore…”
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Fonte: “Innovativa terapia cellulare per la leucemia mieloide acuta. Dimostrata l’efficacia dei linfociti TCR”, insalutenews
