Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta cromosoma Philadelphia-positiva (Ph+), in studio di Fase 2 combinazione ponatinib-bliatumomab risulta promettente
“La combinazione di ponatinib e blinatumomab è un regime chemo-free sicuro e altamente efficace nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta cromosoma Philadelphia-positiva (Ph+) sia di nuova diagnosi sia recidivati/refrattari, nonché nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase blastica linfoide. Lo evidenziano i risultati di uno studio di fase 2 presentato all’ultimo congresso dell’American Society of Hematology (ASH)
Inoltre, concludono gli autori, coordinati da Nicholas J. Short, dell’MD Anderson Cancer Center di Houston (Texas), le risposte durature osservate con questo regime potrebbero eliminare la necessità della chemioterapia e del trapianto allogenico di cellule staminali per questi pazienti, in particolare come terapia di prima linea.
Infatti, nei pazienti con leucemia acuta al primo trattamento, il tasso di risposta è stato del 95%, la sopravvivenza stimata a 2 anni del 93% e nessun pazienti ha dovuto fare il trapianto.
«I dati di questo studio, in linea con quelli di un nostro studio precedente che ha fatto da apripista in questo senso, evidenziano come il trattamento delle leucemie linfoblastiche acute Ph+ sia nettamente migliorato nel tempo e oggi è possibile pensare una terapia ‘chemo-free’ basata sull’impiego di due farmaci target – il primo è ponatinib, il secondo è blinatumomab – che vanno ad agire contro questa patologia e stanno dando risultati estremamente promettenti» ha dichiarato ai microfoni di PharmaStar Sabina Chiaretti, Professore Associato di Ematologia presso l’Università “La Sapienza” di Roma.
Ponatinib, inoltre, può mostrare un’efficacia antileucemica elevata anche in combinazione con la chemioterapia nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+, come emerge da un altro studio interessante presentato al congresso ASH: lo studio PONAFIL, condotto dal gruppo cooperativo spagnolo PETHEMA…”
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Fonte: “Leucemia linfoblastica acuta Ph+, efficacia molto promettente per la combinazione ponatinib-bliatumomab. #ASH21”, PHARMASTAR
