Malattie rare – Malattia delle agglutinine fredde (CAD), Fda approva sutimlimab, inibitore “first-in-class” del C1s
“L’Fda ha annunciato di aver approvato Enjaymo (sutimlimab-jome) di Sanofi per ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi a causa dell’emolisi negli adulti con malattia da agglutinine fredde (CAD)
Il trattamento con sutimlimab porta ad un’inibizione rapida e sostenuta dell’emolisi attivata da C1 nei soggetti con CAD entro una settimana dal trattamento e a miglioramenti clinicamente significativi dell’emoglobina e della fatica rispetto al placebo nel corso dello studio.
La domanda dell’azienda era basata sullo studio CARDINAL di fase III a braccio singolo, che comprendeva 24 pazienti CAD che avevano avuto una recente trasfusione di sangue. Tutti i partecipanti hanno ricevuto l’infusione di sutimlimab per un massimo di sei mesi e potevano scegliere di continuare la terapia in una seconda parte dello studio.
I risultati hanno mostrato che il 54% dei pazienti ha soddisfatto i criteri per l’endpoint primario composito. La risposta è stata definita come un aumento dell’emoglobina (Hb) di ≥2 g/dL o di ≥12 g/dL a seconda di quando è stato misurato l’endpoint di valutazione del trattamento, nessuna trasfusione di globuli rossi dopo le prime cinque settimane di trattamento e nessun’altra terapia per oltre quanto consentito dal protocollo.
L’Fda fa sapere che gli effetti collaterali comuni con sutimlimab sono infezioni del tratto respiratorio, infezione virale, diarrea, dispepsia, tosse, artralgia, artrite e gonfiore alle gambe e alle mani…”
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Fonte: “Malattia da agglutinine fredde: l’Fda approva sutimlimab di Sanofi, inibitore “first-in-class” del C1s”, PHARMASTAR
