Malattie rare, Bambino Gesù – Beta talassemia, la terapia genica guarisce il 90% dei malati
“Pubblicati i risultati di una ricerca pubblicata sul New England Journal of Medicine a prima firma del professor Locatelli. Partita nel 2016, è stata condotta in nove centri tra Italia, Francia, Germania, Tailandia, Regno Unito e Usa e ha coinvolto 23 pazienti con beta talassemia dipendenti dalla trasfusione: 8 bambini con meno di 12 anni e 15 persone dai 12 ai 50 anni. Il Bambino Gesù ha contribuito in maniera consistente, trattando un terzo dei pazienti arruolati
Gamjai
Un’opportunità terapeutica in più per i pazienti con beta talassemia. È quanto emerge dai risultati di una sperimentazione clinica pubblicata sul New England Journal of Medicine.
Lo studio, di cui Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma è primo firmatario, ha mostrato come il 90% dei pazienti trattati con un approccio di terapia genica non ha bisogno delle trasfusioni.
La beta talassemia è dovuta a mutazioni a carico del gene HBB che possono causare una ridotta o assente sintesi delle catene beta dell’emoglobina. Ciò causa un’anemia potenzialmente letale che deve essere curata con trasfusioni regolari. La terapia genica oggetto dello studio si chiama Betibeglogene autotemcel (beti-cel) e corregge questo difetto nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente aggiungendo copie funzionanti del gene.
La sperimentazione, partita nel 2016, è stata condotta in nove centri tra Italia, Francia, Germania, Tailandia, Regno Unito e Usa e ha coinvolto 23 pazienti con beta talassemia dipendenti dalla trasfusione: 8 bambini con meno di 12 anni e 15 persone dai 12 ai 50 anni. Il Bambin Gesù ha contribuito in maniera consistente, trattando un terzo dei pazienti arruolati…”
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Fonte: “Beta talassemia. La terapia genica guarisce il 90% dei malati. Locatelli: “Trattamento libera dalle trasfusioni”,” Quotidiano sanità
Tratto da: https://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=102051
