Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia – In studio di Fase 3 risultati positivi a 18 mesi per vutrisiran, RNA-interferente
“Lo studio di fase 3 HELIOS-A condotto con vutrisiran, terapia sperimentale a RNA interferente (RNAi) in fase di sviluppo per il trattamento dell’amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR), ha raggiunto tutti gli endpoint secondari misurati a 18 mesi in pazienti con amiloidosi ereditaria (hATTR) con polineuropatia, inclusi miglioramenti statisticamente significativi – rispetto al placebo – relativi a danno da neuropatia, qualità della vita (QoL), velocità dell’andatura, stato nutrizionale e disabilità generale, oltre alla non inferiorità nella riduzione della transtiretina (TTR) sierica rispetto al braccio patisiran all’interno dello studio. I risultati sono stati presentati all’assemblea annuale della Société Francophone du Nerf Périphérique (SFNP)
A differenza di patisiran, sempre di Alylam, che è somministrato tramite infusione ogni tre settimane, vutrisiran è somministrato ogni tre mesi come iniezione sottocutanea. Alnylam sta testando anche un regime semestrale.
Nello studio HELIOS-A, i pazienti trattati con vutrisiran hanno anche mostrato un miglioramento degli endpoint cardiaci esplorativi, inclusi i parametri NT-proBNP ed ecocardiografici relativi al placebo, nonché la captazione di tecnezio, rispetto al basale, in una coorte pianificata di pazienti.
La piccola molecola ha anche continuato a dimostrare un incoraggiante profilo di sicurezza e tollerabilità, coerente con i risultati del mese 9 precedentemente riportati nel corso del 2021 American Academy of Neurology (AAN) Virtual Annual Meeting, in cui il medesimo studio aveva dimostrato di avere raggiunto i suoi endpoint primari e secondari.
«Questi risultati di HELIOS-A mostrano che il miglioramento del danno da neuropatia e della QoL osservato con vutrisiran a 9 mesi viene mantenuto fino al mese 18, con un effetto del trattamento che aumenta nel tempo e un profilo di sicurezza incoraggiante» afferma in una nota dell’azienda produttrice (Rena N. Denoncourt, Vice Presidente, TTR Franchise Lead.
«Inoltre» prosegue «siamo incoraggiati dai risultati esplorativi dell’endpoint cardiaco, in particolare dai nuovi dati che indicano che 18 mesi di trattamento con vutrisiran hanno determinato una riduzione dell’uptake di tecnezio nel cuore rispetto al basale nella maggior parte dei pazienti che si trovavano in una coorte pianificata, suggerendo il potenziale di regressione amiloide»…”
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Fonte: “Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia, risultati positivi a 18 mesi per vutrisiran, RNA-interferente”, PHARMASTAR
