Malattie rare – Ipofosfatemia legata all’X, burosumab riduce a lungo il carico di malattia negli adulti
“Pubblicati nuovi dati che evidenziano i benefici sostenuti nel tempo del trattamento con burosumab negli adulti con ipofosfatemia X-linked (XLH), una rara malattia metabolica delle ossa. I dati mostrano che gli adulti con XLH sperimentano un dolore importante, rigidità, affaticamento e compromissione delle funzioni fisiche e deambulatorie. Il trattamento con burosumab è stato associato a un miglioramento significativo rispetto al basale dopo 96 settimane. I dati sono stati pubblicati sulla rivista BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases
I dati provengono da uno studio di fase 3 in aperto, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in adulti con XLH. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, mostrando un effetto statisticamente significativo nell’aumento delle concentrazioni di fosfato sierico a 24 settimane, rispetto al placebo. Dopo 24 settimane, il gruppo di pazienti trattati con placebo è passato al nuovo trattamento e sono stati raccolti dati sui marcatori metabolici e biochimici, sugli esiti riportati dai pazienti (Patient Reported Outcomes – PROs) e sulle misure di mobilità fino a 96 settimane. Questa nuova pubblicazione si concentra sui risultati dell’analisi dei PRO e sui punteggi di mobilità.
Alla settimana 96, lo studio ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi nei PRO rispetto al basale, tra cui l’indice WOMAC (Western Ontario and the McMaster Universities Osteoarthritis Index), il Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) e il Brief Fatigue Inventory (BFI). Sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi nella funzione deambulatoria, misurata dal test del cammino di 6 minuti (6MWT), anche a 96 settimane rispetto al basale. I dati precedentemente pubblicati a 48 settimane hanno anche mostrato miglioramenti in alcuni PRO, tra cui rigidità e dolore, così come la guarigione delle fratture o psedufratture.
La professoressa Maria Luisa Brandi, co-autrice dello studio, presidente dell’associazione FIRMO, Firenze, Italia, ha affermato: “Lo studio evidenzia le molte sfide fisiche affrontate dai pazienti adulti con XLH, tra cui il dolore, la rigidità, la fatigue e la difficoltà a camminare. É stato precedentemente dimostrato che il trattamento migliora l’omeostasi del fosfato nei pazienti adulti con XLH, rispetto al placebo…”
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Fonte: “Ipofosfatemia X-Linked: burosumab riduce il carico di malattia negli adulti, con un effetto protratto nel tempo”, PHARMASTAR
