Malattie rare – Emofilia A e B, in due studi di Fase III fitusiran centra gli end point
“Due studi di Fase III sponsorizzati da Sanofi e del partner Alnylam Pharmaceuticals che testano il fitusiran, un farmaco che sfrutta la tecnologia della RNAi e che come bersaglio l’antitrombina, hanno raggiunto i loro endpoint primari, riducendo significativamente i tassi di sanguinamento annualizzati (ABR) nei pazienti con emofilia A e B rispetto al trattamento on-demand
I risultati dello studio ATLAS-INH che ha testato fitusiran in pazienti con inibitori era già previsto che venissero presentati alla prossima conferenza dell’American Society of Hematology (ASH), ma ora è stato rilasciato anche un abstract per lo studio ATLAS-A/B in pazienti senza inibitori.
ATLAS-A/B ha incluso 116 maschi di età ≥12 anni con grave emofilia A o B, senza inibitori, che in precedenza avevano ricevuto un trattamento on demand. I soggetti sono stati randomizzati a una profilassi sottocutanea di fitusiran una volta al mese o a fattori su richiesta per un periodo di nove mesi.
I risultati hanno mostrato che quelli nel braccio fitusiran hanno ottenuto una riduzione dell’89,9% dell’ABR stimato, rispetto al gruppo on-demand, con ABR di 3,1 e 31, rispettivamente. Fitusiran ha anche portato a miglioramenti significativi sugli endpoint secondari dei tassi di sanguinamento spontaneo annualizzato e di sanguinamento articolare, con riduzioni di oltre il 90% in entrambi i casi, rispetto al trattamento on-demand…”
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Fonte: “Emofilia A e B, fitusiran centra gli end point in due studi di fase III, con e senza inibitori #ASH21”, PHARMASTAR
