Malattie rare – Beta talassemia e sindromi mielodisplastiche, luspatercept riduce le trasfusioni di sangue
“L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a beta-talassemia o a sindromi mielodisplastiche. Luspatercept è in grado di ridurre in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale: contrasta l’eritropoiesi inefficace del midollo, ovvero la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi maturi, causa della grave anemia che può caratterizzare queste due malattie ematologiche
Gamjai
Sebbene il danno iniziale sia di natura diversa nelle due patologie, in entrambe si manifesta, come conseguenza finale, una produzione inadeguata di emoglobina e, quindi, un quadro di anemia.
Questo farmaco è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato in Europa e rappresenta, quindi, una nuova classe terapeutica, disponibile anche per i pazienti in Italia. Una vera e propria rivoluzione nel trattamento di queste patologie, un cambiamento sostanziale della pratica clinica, a cui è dedicata oggi una conferenza stampa virtuale, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb.
“In Italia, uno dei Paesi al mondo più colpiti, vivono circa 7.000 pazienti con la beta-talassemia, una malattia genetica, ereditaria, causata da un difetto di produzione dell’emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno in tutto l’organismo – afferma Gianluca Forni, Direttore Ematologia Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite, Ospedali Galliera di Genova -. Se sono mutati entrambi i geni delle catene beta che formano l’emoglobina, si ha la beta-talassemia major, che presenta un quadro clinico severo, con grave anemia. I sintomi di questa forma della malattia compaiono già nei primi mesi di vita e, se non si interviene con adeguate terapie, le conseguenze possono essere grave anemia, deformazioni ossee, ingrossamento di milza e fegato, problemi di crescita, complicazioni epatiche, endocrine e cardiovascolari”…”
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Fonte: “Beta-talassemia e sindromi mielodisplastiche: in Italia disponibile luspatercept, riduce le trasfusioni di sangue”, PHARMASTAR
