Malattie rare – Amiloidosi da transtiretina, in Fase 3 vutrisiran conferma efficacia e sicurezza a 18 settimane
“Vutrisiran, farmaco basato sulla tecnologia dell’RNA interference, ha raggiunto tutti gli endpoint secondari misurati a 18 settimane dello studio HELIOS-A condotto in pazienti con amiloidosi da transtiretina (hATTR), compresi il miglioramento della neuropatia, la qualità della vita, la velocità di deambulazione, lo stato nutrizionale e la disabilità complessiva, rispetto al placebo
Inoltre, il farmaco è risultato non inferiore rispetto a patisiran nella riduzione dei livelli sierici della proteina TTR. I pazienti trattati con vutrisiran hanno mostrato miglioramenti negli endpoint esplorativi, tra cui i livelli del biomarcatore NT-proBNP e in alcuni parametri ecocardiografici, rispetto al placebo, e un miglioramento nell’assorbimento del tecnezio rispetto al basale nella maggior parte dei pazienti in una coorte pianificata, fornendo prove potenziali di un ridotto deposito di amiloide a livello cardiaco.
Il farmaco ha continuato a dimostrare un profilo di sicurezza e tollerabilità incoraggiante.
Alnylam, l’azienda che sta sviluppando Vutrisiran aveva precedentemente annunciato che il farmaco aveva soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari dello studio HELIOS-A valutti a 9 mesi e i risultati erano stati presentati all’American Academy of Neurology (AAN) Virtual Annual Meeting 2021.
“Questi risultati suggeriscono che la riduzione della compromissione neurologica e il miglioramento della qualità della vita nei pazienti con amiloidosi hATTR con polineuropatia osservati già a nove mesi sono stati mantenuti a 18 mesi, ha detto Rena N. Denoncourt, Vice Presidente, TTR Franchise Lead…”
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Fonte: “Amiloidosi da transtiretina, vutrisiran conferma efficacia e sicurezza a 18 settimane nello studio di fase 3 HELIOS-A”, PHARMASTAR
