Malattie rare – Anemia emolitica autoimmune da agglutinine fredde, in fase 3 conferme per onferme per sutimlimab
“I risultati della parte A dello studio CADENZA, studio regsitrativo di fase 3 in doppio cieco e controllato con placebo che valuta la sicurezza e l’efficacia di sutimlimab in persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease) senza una storia recente di trasfusione di sangue (entro i sei mesi precedenti), sono stati presentati in una sessione orale al Congresso dell’European Hematology Association 2021. I dati hanno dimostrato che il trattamento con sutimlimab porta ad un’inibizione rapida e sostenuta dell’emolisi attivata da C1 nei soggetti con CAD entro una settimana dal trattamento e a miglioramenti clinicamente significativi dell’emoglobina e della fatica rispetto al placebo nel corso dello studio
“L’anemia emolitica autoimmune da agglutinine fredde (o malattia da crioagglutinine) fa sì che il sistema immunitario distrugga erroneamente i suoi globuli rossi sani. Le persone che vivono con questa malattia sperimentano l’impatto paralizzante dell’emolisi cronica che può causare una grave anemia, una profonda stanchezza e possono avere crisi emolitiche acute”, ha affermato il principal investigator e autore della presentazione, il professor Alexander Röth, M.D., del Dipartimento di ematologia e trapianto di cellule staminali, Ospedale Universitario, Università di Duisburg-Essen, Germania. “I risultati positivi dello studio CADENZA dimostrano miglioramenti significativi nell’emolisi e un impatto significativo su parametri chiave come anemia e fatigue”.
CADENZA è il secondo studio registrativo di fase 3 che indaga sutimlimab nel trattamento della CAD. L’endpoint primario di efficacia era la proporzione di pazienti che soddisfacevano tutti e tre i seguenti componenti: miglioramento dell’emoglobina ≥1,5 g/dl dal basale al momento della valutazione del trattamento (media delle settimane 23, 25 e 26), assenza di trasfusioni dalla settimana 5 alla settimana 26 e assenza di altre terapie correlate alla CAD oltre a quelle consentite dalla settimana 5 alla settimana 26…”
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Fonte: “Anemia emolitica autoimmune da agglutinine fredde, conferme per sutimlimab inibitore “first-in-class” del C1s del complemento #EHA2021″, PHARMASTAR
