Malattie rare – Leucemia mieloide cronica, efficace adeguare il dosaggio di ponatinib in base alla risposta
“Adeguare il dosaggio di ponatinib in base alla risposta può essere una strategia efficace nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica, resistenti o intolleranti a un trattamento precedente con inibitori delle tirosin-chinasi (TKI). A suggerirlo sono i risultati dello studio di fase 2 OPTIC, presentati di recente al Virtual Congress 2021 della European Hematology Association (EHA) da Jorge Cortes, dell’MD Anderson Cancer Center di Houston
Lo studio OPTIC
Lo studio OPTIC (Optimizing Ponatinib Treatment In CML; NCT02467270) è un trial randomizzato, tuttora in corso, che ha coinvolto 283 pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica che erano risultati resistenti o intolleranti ad almeno due TKI o che presentavano la mutazione T315I del gene BCR-ABL.
I partecipanti sono stati assegnati secondo un rapporto 1:1:1 al trattamento con diverse dosi iniziali di ponatinib: 45 mg, 30 mg e 15 mg. La dose di ponatinib è stata quindi ridotta a 15 mg tra i pazienti delle coorti trattate inizialmente con 45 mg e 30 mg che raggiungevano livelli del trascritto BCR-ABLIS pari o inferiori all’1%.
L’endpoint primario dello studio era il raggiungimento di livelli del trascritto BCR-ABLIS pari o inferiori all’1% a 12 mesi…”
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Fonte: “Leucemia mieloide cronica, efficace il dosaggio di ponatinib basato sulla risposta. #EHA21”, PHARMASTAR
