Malattie rare – Malattia di Charcot-Marie-Tooth, il punto sui trattamenti e i farmaci esistenti e futuri
“La malattia di Charcot-Marie-Tooth è tra le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse e tuttavia non è ancora disponibile per essa alcun trattamento farmacologico. La situazione, però, è in rapida evoluzione e vari nuovi approcci stanno fornendo risultati incoraggianti. Si può dire, in tal senso, che i prossimi cinque anni saranno fondamentali nel percorso verso le terapie. Anche per la Charcot-Marie-Tooth, dunque, come è accaduto con l’atrofia muscolare spinale, potrebbe innescarsi, nel giro di qualche anno, una vera e propria “rivoluzione terapeutica”, ciò che è l’auspicio di tutti
La malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) e le neuropatie ad essa correlate rappresentano le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse e tuttavia ad oggi non è ancora disponibile un trattamento farmacologico per nessuna forma di esse. «La situazione però – come viene sottolineato dall’Associazione ACMT-Rete – è in rapida evoluzione e diversi nuovi approcci stanno fornendo risultati incoraggianti in àmbito preclinico, con prospettive di possibili sperimentazioni cliniche».
Proprio di questo si parla, ad esempio, in un recente articolo pubblicato dalla rivista internazionale «Expert Review of Neurotherapeutics», in cui Davide Pareyson, Chiara Pisciotta e Paola Saveri dell’Istituto Neurologico Besta di Milano, fanno il punto della situazione sui progetti di ricerca attualmente in corso e sulle prospettive di trattamento per la malattia.
Davide Pareyson, tra l’altro, ne ha parlato anche in un seminario in rete (webinar), promosso il 2 luglio scorso (la registrazione è disponibile a questo link).
In sostanza, secondo gli Autori di quell’articolo, i prossimi cinque anni saranno fondamentali nel percorso verso la terapia della malattia di Charcot-Marie-Tooth…”
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Fonte: “Malattia di Charcot-Marie-Tooth: fondamentali i prossimi cinque anni di studi”, superando.it
