Dermatite atopica da moderata a grave – Ok del Chmp dell’Ema per padacitinib
"AbbVie annuncia che il Comitato per i medicinali ad uso umano Chmp (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha rilasciato il proprio parere positivo per upadacitinib (Rinvoq*) – inibitore orale selettivo e reversibile di JAK – per...
Tumori rari – Linfoma Hodgkin, “brentuximab indicato ma non rimborsato per trattamenti preventivi”
"Questo perché "associato ad un tasso di interruzione per tossicità del 33% e non evidenzia nessun beneficio in termini di qualità della vita o di sopravvivenza globale. L'assenza di un vantaggio in termini di sopravvivenza globale dei pazienti sembrerebbe dovuta alla possibilità di poter comunque...
Malattie rare – Fibrosi cistica, Aifa ha approvato l’immissione in commercio della combinazione Kaftrio e Kalydeco
"A conclusione di un'approfondita istruttoria condotta dalla Commissione Tecnico-Scientifica e dal Comitato Prezzi e Rimborso, il CdA di AIFA ha approvato l'immissione in commercio di nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della Fibrosi cistica (FC), malattia genetica ereditaria che colpisce all'incirca un bambino ogni...
Malattie rare – Fibrosi cistica, imminente la decisione dell’Aifa sul farmaco Kaftrio
"Nel mese di agosto 2020, il medicinale Kaftrio è stato autorizzato come farmaco orfano con procedura centralizzata da parte dell'Ema. Ll'istanza di autorizzazione del farmaco è stata valutata positivamente dalla Cts Aifa, si è già svolta la contrattazione del prezzo con l'Azienda in sede di...
Malattie rare – Sindromi di Lennox Gastaut e Sindrome di Dravet, Aifa ha autorizzato l’utilizzo e la rimborsabilità del primo farmaco a base di cannabidiolo
"L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto lo status di innovatività al primo farmaco a base di cannabidiolo e ne ha autorizzato l'utilizzo e la rimborsabilità come terapia aggiuntiva per le crisi associate alle Sindromi di Lennox Gastaut o Drave (due rare forme di epilessia),...
Angina pectoris e insufficienza cardiaca – Studio internazionale mostra meccanismo di funzionamento del canale HCN4, la proteina che regola l’attività ritmica del cuore
"Studio dell’Università Statale di Milano, pubblicato su Molecular Cell, descrive a livello atomico il meccanismo di funzionamento del canale HCN4, la proteina “pacemaker”, che regola l’attività ritmica del cuore Milano – Il battito cardiaco è in prima istanza un processo elettrico ed è per sua natura...
Malattie rare – Malattia di Huntington, le 10 linee operative condivise scaturite da Libro Bianco e Documento di indirizzo
"La malattia di Huntington (HD) è una malattia genetica, rara, neurodegenerativa e con una sintomatologia complessa che si manifesta in modo imprevedibile. Tutte queste variabili impattano su diagnosi e presa in carico, quindi su problematiche individuali, mediche e sociali. Tuttavia i pazienti, così come i...
Epilessia farmacoresistente nei bambini, Gaslini (GE) – Trattamento neurochirurgico mininvasivo su un bambino di 4 anni
"L’ospedale Giannina Gaslini di Genova si conferma Centro di riferimento europeo per termoterapia interstiziale laser stereotassica RM-guidata Genova – Un’équipe multidisciplinare dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova, composta da neurochirurghi, neuroradiologi, neuropsichiatri infantili e anestesisti, ha trattato un bambino greco di 4 anni per una particolare forma...
Tumori e infezioni – Il ruolo delle strutture G-quadruplex del DNA nell’espressione dei geni
"Scoperta pubblicata su Nature Communications dimostra che le strutture G-quadruplex sono presenti nei geni coinvolti nella formazione dei tumori Padova – Ricercatori dell’Università di Padova coordinati dalla prof.ssa Sara Richter, in collaborazione con i colleghi dell’Università Ludwig Maximilian di Monaco coordinati dal prof. Gunnar Schotta, hanno...
Artrite psoriasica – In Fase 3 conferme di efficacia e sicurezza per guselkumab
"Presentate, al congresso EULAR, due sottonalisi degli studi registrativi di fase 3 DISCOVER 1 e 2, condotti rispettivamente in pazienti con malattia attiva che avevano una risposta inadeguata alle terapie standard, includendo soggetti (~30%) precedentemente trattati con farmaci biologici anti-TNF-alfa, e in pazienti che erano...