Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), in fase III importanti risultati per onasemnogene abeparvovec
“Al Congresso Virtuale 2021 della Ean, Novartis presenterà i dati a supporto della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), provenienti da due studi di fase III completati. Questi risultati dimostrano sia che i bambini trattati pre-sintomaticamente raggiungono traguardi motori appropriati all’età, e un’efficacia clinicamente significativa nei bambini sintomatici, anche in quelli con con un fenotipo più grave di Sma al basale
21 GIU – Nuovi e importanti dati a supporto del beneficio innovativo di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), un trattamento una tantum essenziale messo a punto da Novartis – nonché l’unica terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy) – arrivano da due studi di fase III che saranno presentati al Congresso Virtuale 2021 della European Academy for Neurology (EAN).
Lp studio clinico di fase III SPR1NT (completato), condotto su una coorte di pazienti con due copie di SMN2, ha dimostrato il raggiungimento di traguardi evolutivi adeguati all’età in bambini pre-sintomatici con SMA, senza supporto respiratorio o nutrizionale di alcun tipo e senza eventi avversi gravi correlati al trattamento.
Lo studio di fase III STR1VE-EU – anch’esso completato – ha dimostrato rapidi miglioramenti della funzione motoria dopo il trattamento con onasemnogene abeparvovec; la maggior parte dei pazienti ha infatti raggiunto traguardi motori mai osservati prima nella storia naturale della SMA di tipo 1. La sicurezza è rimasta coerente con i dati riportati in precedenza.
I dati di onasemnogene abeparvovec rappresentano un significativo contrasto con la storia naturale della SMA di tipo 1, che porta alla perdita progressiva e irreversibile della funzione motoria e che, se non viene trattata, determina spesso la morte o la necessità di ventilazione permanente entro i due anni di età…”
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Fonte: “Sma. Nuovi e importanti risultati per onasemnogene abeparvovec”, Quotidiano sanità
Tratto da: https://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=96516
