Malattie rare – Amiloidosi e mieloma multiplo, in arrivo la formulazione sottocutanea di daratumumab
“Gli esperti europei del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Ema hanno raccomandato di ampliare l’attuale autorizzazione all’immissione in commercio della formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab a due nuove indicazioni. nell’amiloidisi e nel mieloma multiplo
Una raccomandazione riguarda l’uso di daratumumab SC in combinazione con ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (D-VCd), per il trattamento di pazienti adulti con amiloidosi (AL) sistemica a catena leggera di nuova diagnosi.
La seconda è per l’uso in combinazione con pomalidomide e desametasone (D-Pd) per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di terapia contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide e che siano refrattari alla lenalidomide, o che abbiano ricevuto almeno due precedenti linee di terapia contenenti lenalidomide e un inibitore del proteasoma e che abbiano mostrato progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia.
Sia l’amiloidosi AL sia il mieloma multiplo recidivato sono malattie del sangue per le quali esistono ancora bisogni di cura insoddisfatti. L’amiloidosi AL è una malattia rara e potenzialmente mortale dovuta all’accumulo, nei tessuti e negli organi, di una proteina insolubile chiamata amiloide, che ne causa il deterioramento.
I sintomi associati all’amiloidosi AL sono diversi e aspecifici. Questo può portare a un ritardo nella diagnosi con il risultato che per una percentuale di pazienti il trattamento viene iniziato quando lo stato di deterioramento della funzione dell’organo è già avanzato. In Europa, non ci sono trattamenti approvati per l’amiloidosi AL. Senza trattamento, la prognosi è di 12-18 mesi, e di solo 6 mesi circa nei casi con funzione cardiaca gravemente compromessa…”
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Fonte: “Due nuove indicazioni in arrivo per daratumumab in formulazione sottocutanea”, PHARMASTAR
